RNA Therapeutics

โนวาร์ติสได้เข้าทำข้อตกลงการให้สิทธิ์และสิทธิ์เลือกกับ Abogen Biosciences ซึ่งเป็นบริษัทในจีน โดยให้สิทธิ์แก่บริษัทยายักษ์ใหญ่สัญชาติสวิสแต่เพียงผู้เดียวทั่วโลกใน ABO2203 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์หลักของ Abogen และสิทธิ์เลือกในการให้สิทธิ์โครงการเพิ่มเติมที่สร้างบนแพลตฟอร์ม RNA ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Abogen ภายใต้ข้อตกลงนี้ Abogen จะได้รับเงินจ่ายล่วงหน้าจำนวน 575 ล้านดอลลาร์ และมีสิทธิ์ได้รับเงินสูงสุดประมาณ 7.2 พันล้านดอลลาร์จากการจ่ายตามเป้าหมายที่อาจเกิดขึ้น หากมีการใช้สิทธิ์เลือกทั้งหมดที่ครอบคลุมโครงการเพิ่มเติม และบรรลุเป้าหมายด้านการพัฒนา การกำกับดูแล และการพาณิชย์ที่กำหนดไว้ รวมถึงค่าลิขสิทธิ์จากการขายผลิตภัณฑ์ในอนาคต ABO2203 เป็นตัวกระตุ้นทีเซลล์ CD19xCD3 ที่เข้ารหัสด้วย messenger RNA ซึ่งอยู่ระหว่างการทดลอง พัฒนาสำหรับโรคภูมิต้านตนเอง ออกแบบมาเพื่อรีเซ็ตบีเซลล์โดยชี้นำการผลิตตัวกระตุ้นทีเซลล์จากภายในร่างกาย ธุรกรรมนี้ยังคงขึ้นอยู่กับเงื่อนไขการปิดตามปกติ รวมถึงการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลที่จำเป็น ดีลนี้เกิดขึ้นในขณะที่โนวาร์ติสเผชิญกับการแข่งขันจากยาสามัญสำหรับ Entresto และ Promacta และความล้มเหลวต่อเนื่องของไปป์ไลน์ รวมถึงความล้มเหลวในระยะท้ายของ pelacarsen และการศึกษา HARBOR ของ del-desiran ในโรคกล้ามเนื้อเสื่อมไมโอโทนิกชนิดที่ 1

Nasdaq เปิดเผยเมื่อวานนี้ว่า หุ้นโมเดอร์นา บริษัทผู้ผลิตวัคซีน จะเข้ามาแทนที่หุ้นวอร์เนอร์ บราเธอร์ส ดิสคัฟเวอรี ในดัชนี Nasdaq 100 โดยมีผลตั้งแต่วันที่ 9 ต.ค. นี้ การเปลี่ยนแปลงดังกล่าวเกิดขึ้นหลังราคาหุ้นโมเดอร์นาพุ่งขึ้นมากกว่า 6 เท่าในปีนี้ ส่งผลให้บริษัทมีมูลค่าตลาดประมาณ 7.5 หมื่นล้านดอลลาร์ ในทางกลับกัน วอร์เนอร์ บราเธอร์ส ดิสคัฟเวอรีจะถูกถอดออกจากดัชนีของผู้จัดทำดัชนีรายใหญ่อย่าง MSCI และ S&P ด้วยเช่นกัน เนื่องจากคาดว่าการควบรวมกิจการกับพาราเมาท์ สกายแดนซ์ จะเสร็จสิ้นในวันที่ 6 ต.ค. นี้ หลังจากกระบวนการดังกล่าวล่าช้ามานานหลายเดือน

แนสแด็กประกาศเมื่อวันพฤหัสบดีว่าโมเดอร์นาจะเข้าเป็นส่วนหนึ่งของดัชนีแนสแด็ก-100 แทนที่วอร์เนอร์บราเธอร์ส ดิสคัฟเวอรี ก่อนตลาดเปิดในวันศุกร์ที่ 9 ตุลาคม หุ้นของบริษัทผู้ผลิตวัคซีนรายนี้พุ่งขึ้นมากกว่าหกเท่าในปีนี้ คิดเป็นมูลค่าประมาณ 7.5 หมื่นล้านดอลลาร์ ขณะที่วอร์เนอร์บราเธอร์ส ดิสคัฟเวอรีก็เตรียมถูกถอดออกจากดัชนีสำคัญหลายแห่ง รวมถึงดัชนีที่ติดตามโดยเอ็มเอสซีไอและเอสแอนด์พี เนื่องจากการควบรวมกิจการกับพาราเมาต์ สกายแดนซ์คาดว่าจะปิดดีลในวันที่ 6 ตุลาคม หลังจากล่าช้ามาหลายเดือน

Aptadir Therapeutics ปิดรอบระดมทุนซีดมูลค่า 40 ล้านยูโร เพื่อผลักดันยารักษาโรคกลุ่มใหม่ที่ใช้ตัวยับยั้งอาร์เอ็นเอสำหรับโรคทางพันธุกรรมที่รักษาได้ยาก โดยรอบนี้มี 4BIO Capital เป็นผู้นำการลงทุน พร้อมการเข้าร่วมลงทุนเพิ่มเติมจาก EXTEND ซึ่งเป็นนักลงทุนพรีซีดรายเดิมของบริษัท, ศูนย์ถ่ายทอดเทคโนโลยีแห่งชาติของอิตาลีที่ก่อตั้งโดย CDP Venture Capital SGR และได้รับเงินสนับสนุนร่วมจาก Angelini Ventures และ Evotec SE นอกจากนี้ยังได้รับการสนับสนุนจาก CDP Venture Capital ผ่านกองทุน Digital Transition Fund, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures ผ่านการลงทุนโดยตรง, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech และ Club degli Investitori เงินทุนนี้จะนำไปผลักดันไปป์ไลน์ยาวิจัยกลุ่มอาร์เอ็นเอที่ปรับเปลี่ยนกระบวนการของโรคของบริษัท รวมถึงยาตัวหลัก CAP1-FMR1 สำหรับกลุ่มอาการโครโมโซมเอกซ์เปราะบาง ซึ่งพัฒนาจากอาร์เอ็นเอกลุ่มใหม่ที่เรียกว่า DNMTs Interacting RNAs ที่ยับยั้งการเติมหมู่เมทิลบนดีเอ็นเอที่ผิดปกติในระดับยีนเดียว เพื่อกระตุ้นการแสดงออกของยีนที่ถูกปิดไป องค์ความรู้ทางวิทยาศาสตร์นี้มีที่มาจาก Beth Israel Deaconess Medical Center, สภาวิจัยแห่งชาติอิตาลี และ Cancer Science Institute of Singapore

ADARx Pharmaceuticals ตั้งเป้ามูลค่ากิจการสูงถึง 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรกที่สหรัฐฯ ซึ่งอาจระดมทุนได้ถึง 371.9 ล้านดอลลาร์ บริษัทพัฒนายา RNA สัญชาติอเมริกันจากซานดิเอโกแห่งนี้วางแผนเสนอขายหุ้น 21.9 ล้านหุ้นในราคาหุ้นละ 15 ถึง 17 ดอลลาร์ และจดทะเบียนซื้อขายบนตลาด Nasdaq ภายใต้สัญลักษณ์ ADRX AbbVie ตกลงลงทุนสูงสุด 100 ล้านดอลลาร์ผ่านการเสนอขายหุ้นแบบเฉพาะเจาะจงที่เกิดขึ้นพร้อมกัน ซึ่ง ADARx ระบุว่าจะทำให้ AbbVie ถือหุ้นราวร้อยละ 4.9 หลังการเสนอขายหุ้นครั้งนี้ โดยก่อนหน้านี้ AbbVie ได้จ่ายเงินให้ ADARx 335 ล้านดอลลาร์เมื่อเดือนพฤษภาคม 2568 เป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมือด้านการวิจัย ยาที่อยู่ระหว่างการทดลองของ ADARx มีสามตัวอยู่ในการทดสอบทางคลินิก และอีกสองตัวอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาก่อนการทดลองทางคลินิกขั้นสูง โดยตัวที่ก้าวหน้ามากที่สุดคือ onvuzosiran อยู่ระหว่างการทดสอบในระยะท้ายสำหรับโรค hereditary angioedema Lukas Muehlbauer นักวิจัยสมทบของ IPOX กล่าวว่าการลงทุนของ AbbVie ถือเป็นการยืนยันจากภายนอกต่อเทคโนโลยีของ ADARx แม้ว่ามูลค่ากิจการยังคงอิงอยู่กับยาที่อยู่ระหว่างการทดลองซึ่งยังไม่มีผลิตภัณฑ์ใดได้รับอนุมัติ

โมเดอร์นาและเมอร์ครายงานว่าการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ INTerpath-001 ของวัคซีนมะเร็งแบบเฉพาะบุคคล อินทิสเมอราน ออโตจีน ร่วมกับคีย์ทรูดา บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการรักษามะเร็งผิวหนัง โดยข้อมูลฉบับเต็มถูกนำเสนอเมื่อต้นเดือนนี้ที่การประชุมสมาคมมะเร็งวิทยาทางการแพทย์แห่งยุโรป 2026 โมเดอร์นายังอยู่ระหว่างการเจรจากับพันธมิตรในตะวันออกกลางเกี่ยวกับการลงทุนและการร่วมมือด้านการผลิตที่เป็นไปได้ ซึ่งเป็นการจับคู่ความพยายามด้านมะเร็งวิทยาด้วย mRNA เข้ากับความพยายามขยายพื้นที่ทางภูมิศาสตร์และขีดความสามารถทางอุตสาหกรรมให้เกินกว่าธุรกิจวัคซีนโควิด-19 ดั้งเดิม บริษัทเพิ่งได้รับอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับ mFlusiva วัคซีนไข้หวัดใหญ่ mRNA สำหรับผู้ใหญ่ที่มีอายุ 50 ปีขึ้นไป ซึ่งตอกย้ำความพยายามสร้างกลุ่มผลิตภัณฑ์ระบบทางเดินหายใจที่ไม่ผูกกับฤดูกาล แนวโน้มของโมเดอร์นาคาดการณ์รายได้ 4.5 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 782.2 ล้านดอลลาร์ ภายในปี 2029 ซึ่งให้มูลค่ายุติธรรมที่ 119.56 ดอลลาร์ คิดเป็นส่วนลด 40% จากราคาปัจจุบัน ขณะที่นักวิเคราะห์ที่มองบวกที่สุดบางรายคาดว่ารายได้อาจแตะประมาณ 8.5 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรจะพลิกเป็นบวกภายในปี 2029

ไฟเซอร์แคนาดาและไบโอเอ็นเทคประกาศว่าHealth Canadaได้อนุมัติวัคซีน COMIRNATY ที่ปรับให้เข้ากับสายพันธุ์โอมิครอน XFG สำหรับผู้มีอายุ 6 เดือนขึ้นไป ซึ่งสอดคล้องกับคำแนะนำด้านสาธารณสุขปี 2569-2570 ก่อนหน้านี้ไม่กี่วัน ไบโอเอ็นเทคและออนโคซีโฟร์รายงานว่ายาโกติสโตบาร์ต ซึ่งเป็นแอนติบอดีต่อ CTLA-4 ที่อยู่ระหว่างการทดลอง เพิ่มค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยรวมเกือบสองเท่าเมื่อเทียบกับเคมีบำบัดในการทดลองมะเร็งปอดระยะที่ 3 การอนุมัติจากHealth Canada ครั้งนี้ ต่อจากการอนุมัติ XFG ก่อนหน้านี้ในสหรัฐฯ และสหภาพยุโรปในปี 2569 แสดงให้เห็นว่าธุรกิจวัคซีนโควิด-19 ยังคงสร้างรายได้ตามฤดูกาลที่อยู่ภายใต้การกำกับดูแล ขณะที่ไบโอเอ็นเทคหันไปให้ความสำคัญกับด้านมะเร็งวิทยามากขึ้น แนวโน้มของไบโอเอ็นเทคคาดการณ์รายได้ 2.2 พันล้านยูโร และกำไร 390.1 ล้านยูโรภายในปี 2572 ซึ่งบ่งชี้ว่ารายได้จะลดลง 6.0% ต่อปี และกำไรจะเพิ่มขึ้นประมาณ 2.1 พันล้านยูโร จากระดับติดลบ 1.7 พันล้านยูโรในปัจจุบัน โดยมีมูลค่ายุติธรรมที่ 118.06 ดอลลาร์ และมีอัพไซด์ 20% จากราคาปัจจุบัน นักวิเคราะห์สายบวกคาดว่ารายได้จะเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 3.0 พันล้านยูโร และกำไรจะแตะ 313.1 ล้านยูโรภายในปี 2572 แม้ว่าข้อมูลใหม่เกี่ยวกับโกติสโตบาร์ตและความเสี่ยงในการดำเนินงานด้านมะเร็งวิทยาอาจเปลี่ยนวิธีชั่งน้ำหนักสมมติฐานเชิงบวกเหล่านั้นเทียบกับมุมมองที่ระมัดระวังมากขึ้น

โมเดอร์นาได้เข้าสู่การเจรจาเรื่องการลงทุนระดับสูงกับรัฐบาลสหรัฐอาหรับเอมิเรตส์ ครอบคลุมถึงการผลิตยาในระดับสูงและการร่วมมือด้านการวิจัยและพัฒนา การหารือมุ่งเน้นไปที่การขยายขีดความสามารถด้านการวิจัย การผลิตในท้องถิ่นที่เป็นไปได้ และการเข้าถึงตลาดการดูแลสุขภาพในตะวันออกกลางที่กว้างขึ้น ฝ่ายบริหารมองว่าการร่วมมือกับสหรัฐอาหรับเอมิเรตส์เป็นส่วนหนึ่งของความพยายามที่กว้างขึ้นในการสร้างฐานธุรกิจระหว่างประเทศของโมเดอร์นาให้ขยายออกไปนอกเหนือจากพันธมิตรในโลกตะวันตกที่มีอยู่ บริษัทซึ่งเป็นกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพขนาดใหญ่ของสหรัฐฯ ที่มีมูลค่าตลาดประมาณ 7.94 หมื่นล้านดอลลาร์ มุ่งเน้นไปที่ยาที่ใช้เทคโนโลยี messenger RNA และมีประวัติการทำงานอย่างใกล้ชิดกับผู้ซื้อในภาครัฐ นักลงทุนจะจับตาดูว่าการเจรจาจะกลายเป็นข้อตกลงที่เป็นรูปธรรมหรือไม่ เช่น การจัดตั้งศูนย์วิจัยและพัฒนาที่ชัดเจน ตัวเลขการลงทุนด้านการผลิต หรือข้อตกลงจัดซื้อวัคซีนระยะหลายปี รวมถึงความเชื่อมโยงใด ๆ กับโครงการทดลองยาเมลาโนมาชื่อ INTerpath-001 หรือกลุ่มผลิตภัณฑ์วัคซีนทางเดินหายใจที่ใช้เทคโนโลยี mRNA

นูบาร์ อาเฟยัน ประธานบริษัทโมเดอร์นา ได้พบหารือกับซาอีด บิน มูบารัก อัล ฮาเจรี รัฐมนตรีว่าการกระทรวงการต่างประเทศสหรัฐอาหรับเอมิเรตส์ ซึ่งดำรงตำแหน่งประธานองค์กรยาแห่งสหรัฐอาหรับเอมิเรตส์ด้วย เพื่อหารือเรื่องการลงทุนและความร่วมมือในอุตสาหกรรมยาขั้นสูง การหารือครอบคลุมความร่วมมือด้านการวิจัยและพัฒนา การแลกเปลี่ยนองค์ความรู้ และการเสริมสร้างขีดความสามารถด้านการผลิตยาของสหรัฐอาหรับเอมิเรตส์ โดยต่อยอดจากความเป็นหุ้นส่วนเชิงยุทธศาสตร์ระหว่างสหรัฐอเมริกากับสหรัฐอาหรับเอมิเรตส์ หุ้นโมเดอร์นาพุ่งขึ้นแตะระดับสูงสุดเป็นประวัติการณ์ในระหว่างวันที่ 195.71 ดอลลาร์ ก่อนปิดตลาดเพิ่มขึ้นร้อยละ 6.98 ที่ 194.82 ดอลลาร์ต่อหุ้น นักลงทุนยังรอผลการอ่านข้อมูลล่าสุดของการทดลอง INTerpath-001 ของยาอินทิสเมอราน ออโตจีน ร่วมกับคีย์ทรูดาของเมอร์ค ซึ่งจะนำเสนอในงานประชุมสมาคมมะเร็งวิทยาทางการแพทย์แห่งยุโรป 2026 ที่กรุงมาดริด ระหว่างวันที่ 23 ถึง 27 ตุลาคม 2026 การทดลองระยะที่ 3 นี้เคยบรรลุเป้าหมายหลักด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการกลับเป็นซ้ำ และเป้าหมายรองสำคัญด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการแพร่กระจายไปยังอวัยวะระยะไกล ซึ่งนับเป็นผลการอ่านข้อมูลระยะที่ 3 ที่เป็นบวกครั้งแรกสำหรับการรักษาแบบผสมผสานระหว่างการบำบัดด้วยนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคลและการบำบัดมะเร็งด้วย mRNA ในไตรมาสที่สอง มีกองทุนเฮดจ์ฟันด์ 49 แห่งถือหุ้นในโมเดอร์นา ลดลงจาก 52 แห่งในไตรมาสแรก แต่มูลค่าถือครองรวมเพิ่มขึ้นร้อยละ 10 เป็น 1.5 พันล้านดอลลาร์ จาก 1.4 พันล้านดอลลาร์เมื่อเทียบรายไตรมาส

ไฟเซอร์และไบโอเอ็นเทคประกาศเมื่อวันที่ 27 สิงหาคมว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA ได้อนุมัติคำขออนุญาตชีววัตถุฉบับเพิ่มเติมสำหรับสูตรวัคซีนโควิด-19 ประจำปี 2569–2570 ของทั้งสองบริษัท ซึ่งใช้ชื่อว่า COMIRNATY XFG สูตรที่ปรับปรุงใหม่นี้มุ่งเป้าไปที่สายพันธุ์ XFG และได้รับอนุญาตสำหรับผู้ใหญ่ที่มีอายุ 65 ปีขึ้นไป รวมถึงบุคคลอายุ 5 ถึง 64 ปีที่มีโรคประจำตัวเสี่ยงสูง การอนุมัติดังกล่าวอ้างอิงจากข้อมูลทางคลินิก ข้อมูลจากการใช้งานจริง และข้อมูลการผลิตที่แสดงถึงการตอบสนองของภูมิคุ้มกันที่แข็งแกร่งต่อสายพันธุ์ที่กำลังระบาด และสอดคล้องกับแนวทางของ FDA เกี่ยวกับสายพันธุ์สำหรับฤดูใบไม้ร่วงปี 2569 สำหรับไฟเซอร์ การอนุมัติครั้งนี้ช่วยปกป้องกระแสรายได้ตามฤดูกาลที่เกิดซ้ำ ซึ่งสนับสนุนอัตรากำไรและกระแสเงินสด ขณะที่บริษัทระดมทุนสำหรับโครงการยาที่ไม่ใช่โควิด-19 และบริหารจัดการเหตุการณ์สิ้นสุดความคุ้มครองสิทธิบัตรที่กำลังจะมาถึง ส่วนไบโอเอ็นเทค การอนุมัตินี้ตอกย้ำความสามารถในการดำเนินงานของแพลตฟอร์ม mRNA ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท และรักษาความแข็งแกร่งของงบดุล ซึ่งมีหนี้สินในระดับต่ำมากและมีเงินสำรองจำนวนมาก เพื่อระดมทุนสำหรับการทดลองมะเร็งในระยะท้ายโดยไม่ต้องใช้เงินทุนที่เจือจางผู้ถือหุ้น อย่างไรก็ตาม ทั้งสองบริษัทยังคงเผชิญกับการหดตัวของตลาดในระยะยาว เนื่องจากความต้องการวัคซีนกระตุ้นภูมิโควิด-19 ได้เข้าสู่ภาวะปกติในระดับที่ต่ำกว่าจุดสูงสุดในช่วงการระบาดอย่างมาก ทำให้กำไรของไฟเซอร์คาดการณ์ได้ยากขึ้นเมื่อเทียบกับภาระหนี้ที่สูง และเปิดเผยให้เห็นผลขาดทุนจากการดำเนินงานจำนวนมากของไบโอเอ็นเทค ขณะที่รายได้จากวัคซีนไม่เพียงพอต่อค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาที่มหาศาลของบริษัท

โอสึกะและบริษัทไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ของสหรัฐฯ เปิดเผยเมื่อวันที่ 22 ว่า ยา urefnersen ซึ่งทั้งสองบริษัทร่วมกันพัฒนาสำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลองทางคลินิกระยะท้าย ยาดังกล่าวช่วยปรับปรุงการทำงานและยืดอายุการรอดชีวิตของผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ซึ่งเป็นเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและทำลายเซลล์ประสาทที่ควบคุมการเคลื่อนไหว เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก ยานี้ยังลดตัวชี้วัดที่เกี่ยวข้องกับความเสียหายของเซลล์ประสาทและชะลอการดำเนินของโรค ขณะที่ผลข้างเคียงส่วนใหญ่มีระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง และแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ดี ปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับอนุมัติซึ่งมุ่งเป้าไปที่สาเหตุทางพันธุกรรมของโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ขณะที่ทั้งสองบริษัทกำลังหาแนวทางขออนุมัติแบบเร่งรัด มีแผนจะหารือเกี่ยวกับผลการทดลองนี้กับสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานสาธารณสุขทั่วโลก นอกจากนี้ โอสึกะยังได้เริ่มโครงการเข้าถึงยาในระยะเริ่มต้นในระดับโลกสำหรับผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ที่ไม่สามารถเข้าร่วมการทดลองได้ เพื่อให้แพทย์สามารถขอใช้ยา urefnersen ก่อนการอนุมัติได้

Arcturus Therapeutics เปิดเผยว่าผลการทดลองระยะที่ 2 ช่วงระหว่างกาลของ ARCT-810 แสดงให้เห็นว่ายาดังกล่าวลดและ/หรือรักษาระดับแอมโมเนียในเลือดหลังอดอาหารมื้อเช้ามื้อแรกให้อยู่ในช่วงปกติในผู้ป่วยภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส และยังลดระดับกลูตามีน โดยผู้ป่วยบางรายมีระดับเข้าสู่ช่วงปกติ จากผลการทดลองดังกล่าวและการประชุมกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ ในเดือนมิถุนายน บริษัทมีเป้าหมายที่จะเริ่มให้ยา ARCT-2601 แก่ผู้เข้าร่วมที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปภายในช่วงใกล้สิ้นปีนี้ ภายใต้โปรโตคอลระยะที่ 2 ฉบับแก้ไขซึ่งผนวก ARCT-2601 เข้ากับการศึกษาระยะที่ 2 ของ ARCT-810 ที่ดำเนินอยู่ ทั้ง ARCT-810 และ ARCT-2601 เป็นยารักษาด้วย mRNA สำหรับภาวะพร่อง OTC แต่ ARCT-810 ใช้แพลตฟอร์ม LUNAR ขณะที่ ARCT-2601 ใช้แพลตฟอร์ม LUNAR 2.0 รุ่นใหม่ ซึ่ง Arcturus กล่าวว่าสามารถเพิ่มการแสดงออกของโปรตีนได้มากกว่า 30 เท่า และอาจช่วยให้ใช้ขนาดยาที่ต่ำลงหรือให้ยาถี่น้อยลง ภาวะพร่อง OTC เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก ซึ่งร่างกายหยุดย่อยสลายและกำจัดไนโตรเจน ส่งผลให้ระดับแอมโมเนียในเลือดสูงถึงขั้นอันตราย นอกจากนี้ Arcturus ยังอยู่ระหว่างการเข้าซื้อบริษัทค้นพบด้วยปัญญาประดิษฐ์ชื่อ myNeo ซึ่งร่วมงานกันมาตั้งแต่ปี 2024 โดยคาดว่าดีลดังกล่าวจะปิดในเดือนตุลาคม

Ionis พันธมิตรของ Roche Holding รายงานว่า sefaxersen บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลอง IMAgINATION ระยะที่ 3 สำหรับโรคไต IgA โดยสามารถลดโปรตีนในปัสสาวะได้อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอก ชัยชนะทางคลินิกครั้งนี้เกิดขึ้นต่อจากผลการดำเนินงานที่แข็งแกร่งของ Roche Holding โดยราคาหุ้นปรับขึ้น 8.32% ในช่วง 90 วันที่ผ่านมา และ 11.58% นับตั้งแต่ต้นปี ขณะที่ผลตอบแทนรวมแก่ผู้ถือหุ้นในรอบ 1 ปีอยู่ที่ 44.02% ปัจจุบัน Roche Holding ซื้อขายที่ 363.20 ฟรังก์สวิส ต่ำกว่าเป้าหมายเฉลี่ยของนักวิเคราะห์เพียงประมาณ 3% แต่เมื่อเทียบกับมูลค่าที่แท้จริงโดยประมาณแล้วยังมีส่วนลดราว 59% ขณะที่มูลค่ายุติธรรมตามเรื่องเล่าที่มีผู้ติดตามมากที่สุดซึ่งอยู่ที่ 353.34 ฟรังก์สวิส ชี้ว่าหุ้นตัวนี้มีมูลค่าเกินจริง 2.8% ส่วนแบบจำลอง SWS DCF ชี้ไปในทางตรงกันข้าม โดยบ่งชี้มูลค่ากระแสเงินสดในอนาคตที่ 893.70 ฟรังก์สวิส เรื่องราวนี้อาจเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็วได้หากโครงการระยะที่ 3 ที่สำคัญผิดหวัง หรือหากแรงกดดันจากยาชีววัตถุคล้ายคลึงต่อยาขายดีรุ่นเก่าเร่งตัวเร็วกว่าที่คาดไว้

ไอออนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศผลการทดลองระยะท้ายเชิงบวกจากสองโครงการระยะที่ 3 ที่ดำเนินการร่วมกับพันธมิตร การศึกษา FUSION ของยูเลฟเนอร์เซนในโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน fused in sarcoma บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการประเมินความบกพร่องด้านการทำงานและการอยู่รอดที่ 72 สัปดาห์ โดยไอออนิสรายงานว่าผลลัพธ์มีนัยสำคัญทางสถิติโดยไม่เปิดเผยตัวเลขสนับสนุน ขณะที่โอสึกะ ฟาร์มาซูติคอล ซึ่งถือสิทธิ์ commercialization ทั่วโลกที่ได้รับอนุญาตในปี 2024 วางแผนหารือข้อมูลกับองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานด้านสุขภาพอื่น ๆ ทั่วโลกเกี่ยวกับแนวทางยื่นขออนุมัติแบบเร่งรัดที่เป็นไปได้ ในอีกด้านหนึ่ง การศึกษา IMAgINATION ของเซแฟกเซอร์เซนในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตอักเสบ IgA ปฐมภูมิ ซึ่งดำเนินการโดยโรช พันธมิตรของไอออนิส บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการวิเคราะห์ชั่วคราวที่กำหนดไว้ล่วงหน้า แสดงให้เห็นการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกหลัง 37 สัปดาห์ และจะดำเนินการต่อในลักษณะปกปิดเพื่อประเมินการทำงานของไตเป็นเวลาสองปี โดยใช้อัตราการกรองของไตโดยประมาณที่สัปดาห์ที่ 105 เป็นมาตรวัดระยะยาว โรชได้รับสิทธิ์เซแฟกเซอร์เซนจากไอออนิสในปี 2022 และรับผิดชอบการศึกษาในระยะที่ 3 รวมถึงกิจกรรมการพัฒนา การขึ้นทะเบียน และการ commercialization ทั่วโลกในอนาคต ขณะที่ไอออนิสมีสิทธิ์ได้รับเงินตามเหตุการณ์สำคัญและค่าลิขสิทธิ์แบบขั้นบันไดจากยอดขายสุทธิของยาทั้งสองชนิด ชัยชนะทั้งสองครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากความล้มเหลวด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดติดต่อกันของไอออนิส รวมถึงความล้มเหลวของการศึกษา CARDIO-TTRansform ระยะที่ 3 ของ Wainua ร่วมกับแอสตร้าเซนเนก้าในเดือนกรกฎาคม และความล้มเหลวของการศึกษา Lp(a)HORIZON ระยะที่ 3 ของ pelacarsen ร่วมกับโนวาร์ติส และเกิดขึ้นหลังการอนุมัติ Zanvastro สำหรับโรคอเล็กซานเดอร์จากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ เมื่อต้นเดือนนี้ นับตั้งแต่ต้นปี หุ้นของไอออนิสลดลง 42% เมื่อเทียบกับอุตสาหกรรมที่ลดลง 2%

Roche ประกาศผลการวิเคราะห์ชั่วคราวตามที่กำหนดไว้ล่วงหน้าซึ่งเป็นบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 IMAgINATION ที่ยังดำเนินอยู่ของยา sefaxersen ซึ่งอยู่ระหว่างการวิจัยในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไต IgA ปฐมภูมิ โดยการศึกษาบรรลุเป้าหมายหลักในการลดโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกเมื่อเทียบกับยาหลอกที่สัปดาห์ที่ 37 ซึ่งวัดจากอัตราส่วนโปรตีนต่อครีอะตินินในปัสสาวะ 24 ชั่วโมง ยา sefaxersen เป็นยาฉีดใต้ผิวหนังเดือนละครั้งที่ออกแบบมาให้ผู้ป่วยฉีดเองได้ โดยออกฤทธิ์ยับยั้งการสร้างคอมพลีเมนต์แฟกเตอร์บีในตับ และมีโปรไฟล์ความปลอดภัยและการทนต่อยาที่สอดคล้องกับข้อมูลที่รายงานก่อนหน้านี้ โดยไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ การศึกษา IMAgINATION รับผู้เข้าร่วม 459 คน แบ่งแบบสุ่มในอัตรา 1 ต่อ 1 ให้ได้รับยา sefaxersen หรือยาหลอกเป็นเวลา 105 สัปดาห์ และจะดำเนินต่อไปโดยยังคงปกปิดข้อมูลเพื่อประเมินการเปลี่ยนแปลงของหน้าที่ไตในช่วงสองปี ซึ่งวัดจากอัตราการกรองของไตโดยประมาณที่สัปดาห์ที่ 105 ข้อมูลชั่วคราวจะนำเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะมาถึงและแบ่งปันกับหน่วยงานด้านสุขภาพ Roche ได้รับสิทธิ์ยา sefaxersen จาก Ionis สำหรับการรักษาโรคที่เกิดจากคอมพลีเมนต์

แอ๊บบ์วีรายงานรายได้ไตรมาสที่ 2 ที่ 1.699 หมื่นล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 10.2% เมื่อเทียบปีต่อปี และสูงกว่าคาดการณ์เฉลี่ยของนักวิเคราะห์ 1.2% แม้ว่าไตรมาสนี้จะออกมาผสมผสาน โดยเอาชนะประมาณการกำไรต่อหุ้นได้เพียงเล็กน้อย และพลาดเป้าประมาณการกำไรต่อหุ้นทั้งปีเล็กน้อย ผลลัพธ์ดังกล่าวเกิดขึ้นขณะที่หุ้นกลุ่มบริษัทยา 11 แห่งที่ติดตามในรายงานนี้เอาชนะประมาณการรายได้เฉลี่ยได้ 8% ในไตรมาส 2 โดยราคาหุ้นปรับขึ้นเฉลี่ย 24.8% นับตั้งแต่ผลประกอบการล่าสุด ไบโอเจนทำผลงานไตรมาสได้ดีที่สุดในกลุ่ม ด้วยรายได้ 2.74 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 3.4% เมื่อเทียบปีต่อปี และสูงกว่าคาดการณ์ 12.1% ขณะที่ไมเรียด เจเนติกส์ทำผลงานได้อ่อนแอที่สุด รายงานรายได้ 190.7 ล้านดอลลาร์ ลดลง 10.5% เมื่อเทียบปีต่อปี และต่ำกว่าคาดการณ์ 8.2% พร้อมกับประมาณการรายได้ทั้งปีที่ต่ำกว่าคาด และกำไรต่อหุ้นที่พลาดเป้าอย่างมีนัยสำคัญ ไจลีด ไซแอนซิสรายงานรายได้ 7.80 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 10.2% เมื่อเทียบปีต่อปี และสูงกว่าคาดการณ์ 6.2% และโมเดอร์นารายงานรายได้ 145 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 2.1% เมื่อเทียบปีต่อปี และสูงกว่าคาดการณ์ 35.8% ซึ่งเป็นการเอาชนะประมาณการของนักวิเคราะห์ที่มากที่สุดในกลุ่ม หุ้นของแอ๊บบ์วีปรับขึ้น 2.9% นับตั้งแต่รายงานผล และซื้อขายอยู่ที่ 264.79 ดอลลาร์ในปัจจุบัน

โมเดอร์นาจะนำเสนอข้อมูลโดยละเอียดจากการศึกษา INTerpath-001 ระยะที่ 3 ของอินทิสเมอราน ออโตจีน ซึ่งเป็นยีนบำบัดมะเร็งแบบ mRNA เฉพาะบุคคลที่พัฒนาร่วมกับเมอร์ค ที่การประชุมสมาคมมะเร็งวิทยาทางการแพทย์แห่งยุโรปในเดือนหน้า ผลการศึกษาจะถูกนำเสนอในวันที่ 24 ตุลาคม ในการประชุม Presidential Symposium ซึ่งเป็นช่วงที่เน้นงานวิจัยทางคลินิกที่ล้ำสมัยและอาจเปลี่ยนแปลงแนวทางปฏิบัติ และคาดว่าจะให้นักลงทุนได้เห็นข้อมูลโดยละเอียดมากกว่าผลลัพธ์เบื้องต้นที่โมเดอร์นารายงานเมื่อเดือนที่แล้ว เมื่อเดือนที่แล้ว โมเดอร์นาและเมอร์ครายงานผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา INTerpath-001 ซึ่งประเมินอินทิสเมอรานร่วมกับคีย์ทรูดาของเมอร์คในผู้ป่วยมะเร็งเมลาโนมาความเสี่ยงสูงระยะ IIB-IV ที่เนื้องอกถูกผ่าตัดออกแล้ว การศึกษาบรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการกลับเป็นซ้ำ และจุดสิ้นสุดรองสำคัญด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการแพร่กระจายไปยังอวัยวะไกล แม้ว่าบริษัทต่างๆ ไม่ได้รายงานข้อมูลเชิงตัวเลข โดยระบุเพียงว่าการปรับปรุงนั้นมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก บริษัทต่างๆ กำลังผลักดันอินทิสเมอรานในการศึกษาระยะที่ 2 และระยะที่ 3 รวมเก้าภารศึกษา ครอบคลุมมะเร็งหลายชนิด รวมถึงมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ และมะเร็งเซลล์ไต และมีเป้าหมายเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของการบำบัดนี้เร็วที่สุดในปีหน้า หุ้นโมเดอร์นาปรับขึ้น 12% เมื่อวานนี้ แตะระดับสูงสุดใหม่ในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 176.86 ดอลลาร์ และพุ่งขึ้นเกือบ 500% นับตั้งแต่ต้นปี สร้างผลตอบแทนเหนือกว่าการเติบโต 6% ของอุตสาหกรรมอย่างมีนัยสำคัญ

ADARx Pharmaceuticals ระบุเมื่อวันจันทร์ว่า บริษัทตั้งเป้ามูลค่าสูงสุด 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไปครั้งแรกในสหรัฐฯ โดยเข้าร่วมกระแสบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่วางแผนจะจดทะเบียนซื้อขายหุ้น บริษัทซึ่งตั้งอยู่ในซานดิเอโกและพัฒนา ยารักษาโรคหายากจากอาร์เอ็นเอ มีเป้าหมายระดมทุนสูงสุด 371.9 ล้านดอลลาร์ ด้วยการเสนอขายหุ้น 21.9 ล้านหุ้นในราคาหุ้นละ 15 ถึง 17 ดอลลาร์ AbbVie ตกลงลงทุนสูงสุด 100 ล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นแบบเฉพาะเจาะจงที่ทำควบคู่กัน ซึ่งจะทำให้ AbbVie ถือหุ้นราวร้อยละ 4.9 หลังการเสนอขายหุ้น IPO เพิ่มเติมจาก 335 ล้านดอลลาร์ที่ AbbVie จ่ายให้ ADARx ในเดือนพฤษภาคม 2025 สำหรับความร่วมมือด้านการวิจัย ยาที่มีศักยภาพมากที่สุดของ ADARx คือ onvuzosiran อยู่ระหว่างการทดสอบระยะท้ายสำหรับโรค hereditary angioedema ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมหายากที่ทำให้เกิดอาการบวมอย่างฉับพลัน และโครงการสามโครงการของบริษัทอยู่ระหว่างการทดสอบทางคลินิก ขณะที่อีกสองโครงการอยู่ระหว่างการพัฒนาก่อนการทดสอบทางคลินิกในขั้นสูง JPMorgan, Morgan Stanley และ TD Cowen เป็นหนึ่งในผู้จัดจำหน่ายหลักทรัพย์ และหุ้นจะจดทะเบียนซื้อขายในตลาด Nasdaq ภายใต้สัญลักษณ์ ADRX

หุ้นโมเดอร์นาพุ่งขึ้น 9% แตะ 167.90 ดอลลาร์ หลังจากบริษัทระบุว่าการศึกษาระยะที่ 3 เกี่ยวกับการรักษาเสริมด้วย intismeran autogene สำหรับมะเร็งผิวหนัง ได้รับคัดเลือกให้อยู่ในช่องนำเสนอ Presidential Symposium ในงานประชุมสมาคมมะเร็งวิทยาทางการแพทย์แห่งยุโรปที่กรุงมาดริด วันที่ 24 ตุลาคม การทดลองระยะที่ 3 INTerpath-001 ทดสอบ intismeran autogene ร่วมกับ pembrolizumab เทียบกับ pembrolizumab เพียงอย่างเดียว ในผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังที่ได้รับการผ่าตัดเนื้องอกออกแล้ว และโมเดอร์นาจะจัดเว็บบรอดแคสต์นักลงทุนแบบสดในวันเดียวกัน ไม่มีการเปิดเผยข้อมูลประสิทธิภาพใหม่เมื่อวันจันทร์ ผลการศึกษามะเร็งผิวหนังนี้รายงานครั้งแรกในเดือนสิงหาคม และการประกาศครั้งนี้เพิ่มเพียงสถานที่และวันที่ที่แน่นอน โดย Presidential Symposium ถือเป็นช่องนำเสนอที่โดดเด่นที่สุดของงานประชุม ซึ่งมักสงวนไว้สำหรับชุดข้อมูลที่ผู้จัดงานคาดว่าจะมีอิทธิพลต่อแนวทางปฏิบัติทางคลินิก เมอร์ค พันธมิตรด้านเภสัชกรรมของ intismeran autogene และผู้จัดหา pembrolizumab เพิ่มขึ้นเพียง 1% แตะ 148.95 ดอลลาร์ ขณะที่ไบโอเอ็นเทค ซึ่งดำเนินโครงการภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็งด้วย messenger RNA เฉพาะบุคคลระยะท้ายของตนเอง เพิ่มขึ้น 2% แตะ 97.71 ดอลลาร์ ส่งสัญญาณว่าตลาดมองว่าความเคลื่อนไหวนี้เป็นการประเมินมูลค่าใหม่เฉพาะของโมเดอร์นา มากกว่าการยืนยันในวงกว้างต่อ oncology ที่ใช้ messenger RNA กองทุน iShares Biotechnology ETF เพิ่มขึ้น 1% แตะ 207.28 ดอลลาร์ และ SPDR S&P 500 ETF Trust เพิ่มขึ้น 1.16% แตะ 770.54 ดอลลาร์ โดยการปรับขึ้นของโมเดอร์นาสูงกว่าความเคลื่อนไหวของกองทุนทั้งสองหลายเท่า

ปักกิ่งเปิดเผยแผนห้าปีที่มุ่งทำให้จีนเป็นผู้นำระดับโลกด้านนวัตกรรมยา โดยตั้งเป้าพัฒนายาใหม่กลุ่มแรกของโลก 25% ภายในปี 2573 แผนดังกล่าวซึ่งออกเป็นประกาศร่วมจากหลายกระทรวงของรัฐบาล กำหนดภารกิจสำคัญ 25 ข้อ ครอบคลุมขีดความสามารถด้านนวัตกรรม การวิจัยและเทคโนโลยี รวมถึงการขยายการวิจัยและพัฒนา การใช้ปัญญาประดิษฐ์และคอมพิวเตอร์ควอนตัมในการค้นพบยา และการสร้างระบบนิเวศทางเภสัชกรรมที่กว้างกว่าสายผลิตภัณฑ์ รัฐบาลตั้งเป้าให้อุตสาหกรรมมีรายได้ต่อปีแตะ 3.5 ล้านล้านหยวน หรือ 5.2 แสนล้านดอลลาร์ ภายในปี 2573 โดยมี 50 บริษัทที่มีรายได้ต่อปีเกิน 1.5 พันล้านดอลลาร์ และมียาจีนอย่างน้อย 5 รายการที่มียอดขายต่อปีทั่วโลกเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ ประกาศดังกล่าวระบุเฉพาะการบำบัดยุคใหม่ ซึ่งรวมถึงคอนจูเกตยาต้านแอนติบอดี การบำบัดด้วยเซลล์และยีน และ CAR-T ตลอดจนวัคซีนและแพลตฟอร์มใหม่ ๆ เช่น mRNA และยังมีส่วนว่าด้วยการพัฒนายาแผนโบราณของจีนสู่ระดับอุตสาหกรรม นักวิเคราะห์ของซิตีกล่าวว่าแผนนี้บ่งชี้ถึงการเปลี่ยนจากการเติบโตที่ขับเคลื่อนด้วยขนาด ไปสู่การพัฒนาที่ขับเคลื่อนด้วยนวัตกรรมและมุ่งเน้นคุณภาพ ด้วยแรงผลักดันเชิงนโยบายครอบคลุมทั้งห่วงโซ่คุณค่า ตั้งแต่ยานวัตกรรม เครื่องมือแพทย์ การค้นพบยาด้วยปัญญาประดิษฐ์ ไปจนถึง CDMO และ CRO แผนด้านชีวการแพทย์นี้เปิดตัวพร้อมกับแผนของภาคยุทธศาสตร์อื่น ๆ ซึ่งรวมถึงวงจรรวม การบินและอวกาศ เศรษฐกิจระดับต่ำ พลังงานกักเก็บรูปแบบใหม่ และหุ่นยนต์อัจฉริยะ

เมื่อวันที่ 18 กันยายน กระทรวงอุตสาหกรรมและเทคโนโลยีสารสนเทศ คณะกรรมการพัฒนาและปฏิรูปแห่งชาติ และหน่วยงานอื่นรวมสิบแห่ง ได้ร่วมกันออกแผนพัฒนาอุตสาหกรรมยาฉบับที่ 15 โดยวางภารกิจสำคัญ 25 รายการใน 8 ด้าน แผนระบุว่า ภายในปี 2030 รายได้จากการดำเนินงานของวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาขนาดใหญ่ของจีนจะเกิน 3.5 ล้านล้านหยวน อัตราการเติบโตเฉลี่ยต่อปีของอุตสาหกรรมยานวัตกรรมจะสูงกว่าร้อยละ 20 สัดส่วนยานวัตกรรมตัวแรกของจีนต่อตลาดโลกจะสูงกว่าร้อยละ 25 จำนวนเครื่องมือแพทย์นวัตกรรมที่ออกสู่ตลาดจะเกิน 200 รายการ และจำนวนเขตอุตสาหกรรมยาที่มีมูลค่าหลักแสนล้านหยวนจะถึง 20 แห่ง จากข่าวนี้ เมื่อวันที่ 21 กันยายน หุ้นกลุ่มยานวัตกรรมและ CRO ปรับตัวขึ้นแรง หุ้นหนานหัวไบโอปิดบวกติดต่อกัน 3 วันทำการ หุ้นฮายาและซินหัวฟาร์มาปิดที่เพดานราคา วันเดียวกัน หุ้นกลุ่ม PCB ปรับตัวขึ้น โดยรายงานวิจัยของหลายสถาบันระบุว่าราคาวัตถุดิบต้นน้ำยังคงปรับตัวสูงขึ้น ผู้ผลิต PCB เริ่มทยอยปรับราคาใหม่ คาดว่าไตรมาสที่สามของปี 2026 จะเป็นจุดเริ่มต้นของการฟื้นตัวของกำไรในกลุ่มนี้ หุ้นกลุ่ม MLCC คึกคัก ความต้องการจาก AI ทำให้รุ่นความจุสูงขาดตลาดและราคาพุ่ง บางรายการราคาพุ่งขึ้นหลายเท่า หุ้นกลุ่มหุ่นยนต์ฮิวแมนนอยด์ดีดตัวกลับ วิดีโอจากโดรนแสดงให้เห็นว่าโครงสร้างหลักของสายการผลิตเฉพาะของหุ่นยนต์ Optimus ของ Tesla ในรัฐเท็กซัส สหรัฐอเมริกา อาจใกล้แล้วเสร็จ โดยสายการผลิตนี้มีแผนเริ่มเดินเครื่องในปี 2027 และตั้งเป้ากำลังการผลิตปีละ 10 ล้านตัว

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ประกาศว่าจะจัดการนำเสนอเสมือนจริงในวันพุธที่ 23 กันยายน 2026 เวลา 16:30 น. ตามเวลาตะวันออก ครอบคลุมโครงการทางคลินิกระยะที่ 2 ของ ARCT-810 สำหรับภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส และแพลตฟอร์มยารักษาด้วย mRNA สำหรับตับของบริษัท บริษัทจะออกข่าวประชาสัมพันธ์สรุปการนำเสนอก่อนการประชุมสาย นายแพทย์ Marshall Summar สมาชิกผู้ก่อตั้งและสมาชิกคณะกรรมการบริหารของ NIH UCD Consortium และผู้เชี่ยวชาญที่ได้รับการยอมรับด้านโรคหายากและภาวะพร่อง OTC จะเข้าร่วมในการนำเสนอ ARCT-810 เป็นยารักษาด้วย mRNA ที่อยู่ระหว่างการวิจัยซึ่งบริหารทางหลอดเลือดดำ ออกแบบมาเพื่อแสดงเอนไซม์ OTC ที่ทำงานปกติในตับของผู้ที่มีภาวะพร่อง OTC และได้รับการกำหนดสถานะผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายากและแผนการวิจัยในเด็กที่ได้รับอนุมัติจากองค์การยาแห่งยุโรป รวมทั้งการกำหนดสถานะยาสำหรับโรคหายาก การกำหนดสถานะการพิจารณาแบบเร่งด่วน และการกำหนดสถานะโรคหายากในเด็กจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ในยุโรปและสหรัฐอเมริกา มีผู้ป่วยภาวะพร่อง OTC ประมาณ 10,000 คน

กระทรวงอุตสาหกรรมและเทคโนโลยีสารสนเทศ คณะกรรมการพัฒนาและปฏิรูปแห่งชาติ และหน่วยงานอื่นรวมสิบแห่ง ได้ร่วมกันเผยแพร่แผนพัฒนาอุตสาหกรรมยาสมัย 15-5 เมื่อวันที่ 18 กันยายน โดยตั้งเป้าว่าภายในปี 2030 การวิจัยพัฒนาและประยุกต์ใช้ยาชีวเภสัชภัณฑ์ของจีนจะติดอันดับแนวหน้าของโลกอย่างมั่นคง และอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์จะเร่งก้าวขึ้นเป็นอุตสาหกรรมหลักใหม่ของประเทศ แผนดังกล่าวกำหนดตัวชี้วัดคาดการณ์ 10 รายการ ครอบคลุมขนาดและประสิทธิภาพของอุตสาหกรรม การพัฒนานวัตกรรม การบ่มเพาะวิสาหกิจ และการพัฒนาคลัสเตอร์ ได้แก่ รายได้จากการดำเนินงานของวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีขนาดเกินเกณฑ์กำหนดสูงกว่า 3.5 ล้านล้านหยวน ขนาดอุตสาหกรรมยานวัตกรรมเติบโตเฉลี่ยต่อปีเกินร้อยละ 20 จำนวนผลิตภัณฑ์ที่มียอดขายทั่วโลกต่อปีเกิน 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐไม่น้อยกว่า 5 รายการ สัดส่วนยานวัตกรรมแรกของโลกไม่น้อยกว่าร้อยละ 25 จำนวนเครื่องมือแพทย์นวัตกรรมที่ขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 200 รายการ จำนวนวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีรายได้ต่อปีเกิน 1 หมื่นล้านหยวนไม่น้อยกว่า 50 แห่ง และจำนวนเขตอุตสาหกรรมยาระดับแสนล้านหยวนไม่น้อยกว่า 20 แห่ง จากข่าวนี้ ดัชนีหุ้นหลักสามตัวปรับขึ้นเกินร้อยละ 1 ในช่วงเช้าวันเดียวกัน หุ้นหัวเทียนเทคโนโลยีพุ่งชนเพดานราคา ด้วยมูลค่าซื้อขาย 6.065 พันล้านหยวน มีคำสั่งซื้อรอที่เพดานราคาเกือบ 1.47 ล้านล็อต และเงินทุนหลักไหลเข้ากว่า 3.3 พันล้านหยวน ขึ้นอันดับหนึ่งของตลาดหุ้นเอ ผู้จัดการกองทุนโจวซือชงจากผิงอันเมดิซีนคัดสรรกล่าวว่า ยานวัตกรรมมีแนวโน้มเป็นแนวโน้มการเติบโตหลักที่สำคัญ ส่วนซีไอซีซีระบุว่า ยานวัตกรรมของจีนเข้าสู่ช่วงเปลี่ยนมูลค่าเป็นจริงในตลาดโลก ตามสถิติของต้าต้าเป่าในเครือซีเคียวริตี้ไทม์ส นับตั้งแต่เดือนกันยายน หุ้นเฉิงตูเซียนเต่า ไคไหลอิง ปั๋วเถิงกู้เฟิ่น และหัวหน่ายา ปรับตัวขึ้นนำกลุ่ม โดยเพิ่มขึ้นเกินร้อยละ 10 ทั้งหมด โดยเฉิงตูเซียนเต่าปรับขึ้นสะสมร้อยละ 16.87

BioNTech รายงานข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 อย่างละเอียด ซึ่งแสดงให้เห็นว่ายา gotistobart ที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับรักษามะเร็งปอดเกือบเพิ่มอัตราการรอดชีวิตโดยรวมมัธยฐานเป็นสองเท่าเมื่อเทียบกับเคมีบำบัดมาตรฐาน หุ้นซื้อขายอยู่ที่ประมาณ 96.69 ดอลลาร์สหรัฐ โดยผลตอบแทนราคาหุ้น 30 วันอยู่ที่ 3.87% และผลตอบแทนราคาหุ้น 90 วันอยู่ที่ 4.85% ขณะที่ผลตอบแทนรวมของผู้ถือหุ้น 1 ปีลดลง 2.59% และผลตอบแทนรวมของผู้ถือหุ้น 5 ปีลดลง 71.40% ปัจจุบัน BioNTech ซื้อขายในราคาต่ำกว่าเป้าหมายของนักวิเคราะห์ประมาณ 22% โดยมุมมองมูลค่ายุติธรรมที่ได้รับการติดตามมากที่สุดอยู่ที่ 120.62 ดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับราคาปิดล่าสุดที่ 96.69 ดอลลาร์สหรัฐ โครงการพัฒนายาของบริษัทประกอบด้วยการทดลองระยะที่ 2 และระยะที่ 3 หลายรายการสำหรับ BNT327 และภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็งชนิด mRNA ในมะเร็งปอดและมะเร็งเต้านม ซึ่งสนับสนุนโดยแผนการเข้าซื้อกิจการ CureVac ความเสี่ยงต่อมุมมองเชิงบวกรวมถึงความล้มเหลวของการทดลองมะเร็งวิทยาในระยะท้าย และความอ่อนแอของอุปสงค์วัคซีนโควิด-19 ที่ยืดเยื้อ รวมถึงคดีความที่เกี่ยวข้อง

บริษัท GSK มีแผนจะปิดโรงงานผลิตวัคซีนในเมืองเดรสเดน ประเทศเยอรมนี ภายในฤดูร้อนปี 2027 ซึ่งจะส่งผลกระทบต่อตำแหน่งงาน 641 ตำแหน่ง บริษัทได้ทบทวนโรงงานผลิตวัคซีนไข้หวัดใหญ่ในเดรสเดนและเมืองแซ็งต์-ฟัว ประเทศแคนาดา และเลือกที่จะรวมการผลิตไว้ที่แคนาดา ซึ่งบริษัทระบุว่าสามารถตอบสนองความต้องการที่คาดการณ์ไว้ได้อย่างยั่งยืนและแข่งขันได้มากกว่า เนื่องจากความต้องการวัคซีนไข้หวัดใหญ่แบบไข่ไก่แบบดั้งเดิมที่ลดลง ทำให้ GSK มีกำลังการผลิตเกินความจำเป็น การปิดโรงงานครั้งนี้เกิดขึ้นขณะที่ GSK ผลักดันวัคซีนไข้หวัดใหญ่ตามฤดูกาลชนิด mRNA เข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 หลังจากผลการทดลองระยะที่ 2 แสดงให้เห็นว่ากระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันได้แข็งแกร่งกว่าวัคซีนขนาดมาตรฐานในผู้ใหญ่ที่อายุน้อยกว่า และวัคซีนขนาดสูงในผู้ใหญ่ที่อายุมากกว่า ธุรกิจวัคซีนของ GSK ยังคงเป็นแหล่งรายได้ที่สำคัญ โดยยอดขายวัคซีนในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 เพิ่มขึ้น 8% เป็น 2.3 พันล้านปอนด์ วัคซีนป้องกันโรคเยื่อหุ้มสมองอักเสบเพิ่มขึ้น 21% ยอดขาย Arexvy เพิ่มขึ้นมากกว่า 100% และ Shingrix สร้างรายได้ 0.9 พันล้านปอนด์ บริษัทเผชิญความเสี่ยงด้านการดำเนินงาน เนื่องจากวัคซีนไข้หวัดใหญ่ชนิด mRNA ยังอยู่ในระยะที่ 3 เท่านั้น และการต่อต้านจากสหภาพแรงงานและคณะกรรมการแรงงานของเยอรมนีอาจทำให้กระบวนการปิดโรงงานมีความซับซ้อนหรือมีค่าใช้จ่ายสูงขึ้น

กั๋วปังฟาร์มาซูติคอลประกาศว่า บริษัทย่อยที่ถือหุ้นทั้งหมด เจ้อเจียงกั๋วปังฟาร์มาซูติคอล ได้รับการอนุมัติร่วมจากศูนย์ประเมินยาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งชาติ สำหรับสารปรุงแต่งทางยา "เพกิเลตไดไมริสโตอิลกลีเซอรอล ชนิดสำหรับฉีด" โดยสถานะการขึ้นทะเบียนเปลี่ยนเป็น A ผลิตภัณฑ์นี้เป็นสารปรุงแต่งเชิงหน้าที่สำคัญสำหรับวัคซีนเอ็มอาร์เอ็นเอและสูตรตำรับยา การอนุมัติครั้งนี้ทำให้ผลิตภัณฑ์มีคุณสมบัติเพียงพอต่อการจัดส่งเพื่อการผลิตเชิงพาณิชย์ของลูกค้าปลายน้ำ และบริษัทคาดว่าจะส่งผลเชิงบวกต่อการขยายตลาดธุรกิจสารปรุงแต่งทางยา