RNA Therapeutics

ノバルティスは、中国のアボジェン・バイオサイエンシズとの間でライセンスおよびオプション契約を締結し、スイスの製薬大手にアボジェンの主要候補薬ABO2203に関する全世界での独占的権利と、アボジェン独自のRNAプラットフォームに基づく追加プログラムをライセンスするオプションを付与した。契約に基づき、アボジェンは前払い金5億7500万ドルを受け取り、追加プログラムを対象とするすべてのオプションが行使され、指定された開発、規制、商業上のマイルストーンが達成された場合、最大約72億ドルの潜在的マイルストーン支払いを受け取る資格があり、さらに将来の製品売上に対するロイヤルティも得る。ABO2203は、自己免疫疾患向けに開発中の治験段階にあるメッセンジャーRNAにコードされたCD19xCD3 T細胞エンゲージャーであり、生体内でT細胞エンゲージャーの内因性産生を誘導することでB細胞をリセットするよう設計されている。本取引は、必要な規制当局の承認を含む慣例的な完了条件に従う。この契約は、ノバルティスがエンレストとプロマクタに対するジェネリック医薬品の競争や、ペラカルセンおよび筋強直性ジストロフィー1型に対するデルデシランのHARBOR試験の後期段階での失敗を含む一連のパイプラインの挫折に直面する中で行われた。

ナスダックは昨日、ワクチン製造企業モデルナの株がワーナー・ブラザース・ディスカバリーの株に代わってナスダック100指数に採用されると発表した。発効は10月9日付。今回の変更は、モデルナの株価が今年6倍以上に急騰し、同社の時価総額が約750億ドルに達したことを受けたもの。一方、ワーナー・ブラザース・ディスカバリーも、大手指数算出会社であるMSCIとS&Pの指数から除外される見通しとなっている。パラマウント・スカイダンスとの合併が10月6日に完了すると見込まれているためで、この手続きは数か月にわたり遅延していた。

ナスダックは木曜日、モデルナがナスダック100指数の構成銘柄となり、10月9日金曜日の市場開始前にワーナー・ブラザース・ディスカバリーと入れ替わると発表した。ワクチン製造会社であるモデルナの株価は今年に入って6倍以上に急騰し、評価額はおよそ750億ドルに達している。ワーナー・ブラザース・ディスカバリーも、MSCIやS&Pが追跡する主要指数を含む主要指数から除外される見通しだ。同社とパラマウント・スカイダンスの合併は数カ月の遅延を経て10月6日に完了する見込みである。

Aptadir Therapeuticsは、難治性遺伝性疾患に対する新規クラスのRNA阻害薬ベース治療薬を前進させるため、4000万ユーロのシードラウンドを完了した。このラウンドは4BIO Capitalが主導し、同社の既存プレシード投資家であるEXTEND、CDP Venture Capital SGRが立ち上げ、Angelini VenturesとEvotec SEが共同出資するイタリア国立技術移転ハブが追加参加した。さらに、CDP Venture Capitalのデジタル移行基金、Indaco Venture Partners、XGEN Venture、CE-Ventures、Angelini Venturesの直接投資、Kerna Ventures、Italian Angels for Biotech、Club degli Investitoriからも支援を受けた。調達資金は、単一遺伝子レベルで異常なDNAメチル化を阻害し、サイレンシングされた遺伝子発現を再活性化するDNMTs Interacting RNAsと呼ばれる新規クラスのRNAに基づく、疾患修飾型の治験段階RNA治療薬パイプラインを前進させるために使用される。これには、脆弱X症候群を対象とした主要候補薬CAP1-FMR1が含まれる。この科学は、Beth Israel Deaconess Medical Center、イタリア国立研究評議会、シンガポールがん科学研究所に由来する。

ADARx Pharmaceuticalsは、最大3億7190万ドルを調達する可能性のある米国IPOで、最大17億4000万ドルの評価額を目指している。サンディエゴ拠点のRNA医薬品開発企業である同社は、2190万株を1株15～17ドルで公募し、ナスダックにティッカーADRXで上場する計画だ。アッヴィは並行する私募を通じて最大1億ドルを投資することに合意しており、ADARxによると、IPO後のアッヴィの出資比率は約4.9%となる。アッヴィは2025年5月、研究提携の一環として既にADARxに3億3500万ドルを支払っていた。ADARxの実験薬のうち3つは臨床試験中で、さらに2つは前臨床開発の後期段階にあり、最も進んだ候補であるonvuzosiranは遺伝性血管性浮腫を対象とした後期試験にある。IPOXのリサーチアソシエイト、ルーカス・ミュールバウアー氏は、アッヴィの投資をADARxの技術に対する外部からの検証と評したが、評価額は依然として承認製品のない実験薬に依存している。

モデルナとメルクは、個別化がんワクチン「インティスメラン・アウトジーン」とキイトルーダを併用した第3相INTerpath-001試験がメラノーマで主要評価項目を達成したと報告した。完全なデータは今月上旬に開催された2026年欧州臨床腫瘍学会議で発表された。モデルナはまた、中東のパートナーと投資や製造協力の可能性について協議しており、mRNAがん領域への取り組みと、当初のCOVID-19事業を超えて地理的展開と産業能力を拡大する試みを組み合わせている。同社は最近、50歳以上成人向けのmRNAインフルエンザワクチン「mFlusiva」についてFDAの承認を取得し、季節性に依存しない呼吸器系ポートフォリオの構築を進めていることを裏付けた。モデルナの見通しでは、2029年までに売上高45億ドル、利益7億8220万ドルを計上し、適正価値は119ドル56セント、現在の株価に対して40%の下落余地がある一方、最も強気なアナリストの一部は、2029年までに売上高が約85億ドルに達し、利益が黒字転換すると想定している。

ファイザー・カナダとバイオンテックは、生後6カ月以上の個人を対象としたオミクロンXFG対応コミルナティ・ワクチンについてカナダ保健省の承認を取得したと発表した。これは2026年から2027年の公衆衛生上の推奨に沿うものである。その数日前、バイオンテックとオンコC4は、治験段階のCTLA-4抗体ゴチストバートが第3相肺がん試験において化学療法と比較して生存期間中央値をほぼ倍増させたと報告した。2026年の米国とEUにおけるXFG承認に続く今回のカナダ保健省の認可は、バイオンテックが腫瘍学に注力する一方で、COVID-19事業が依然として規制された季節性収入に貢献していることを示している。バイオンテックの見通しでは、2029年までに売上高22億ユーロ、利益3億9010万ユーロを計上し、年間売上高は6.0%減少する一方、利益は現在のマイナス1億7000万ユーロから約21億ユーロ増加すると想定されている。適正価値は118.06ドルで、現在の株価に対して20%の上昇余地がある。強気のアナリストは、2029年までに売上高が約30億ユーロ、利益が3億1310万ユーロに増加すると仮定しているが、新たなゴチストバートのデータと腫瘍学事業の実行リスクにより、こうした楽観的な仮定とより慎重な見方との比較衡量が変わる可能性がある。

モデルナは、先端医薬品の製造および研究開発協力に関する高レベル投資協議にUAE政府と入った。協議は、研究能力の拡大、現地生産の可能性、中東の医療市場へのより広いアクセスに焦点を当てている。経営陣は、UAEとの関与を、既存の西側パートナーシップを超えてモデルナの国際的な足場を築く広範な取り組みの一環と位置付けた。時価総額約794億ドルの米国の大手バイオテクノロジー企業である同社は、メッセンジャーRNAを基盤とする医薬品に注力し、公共部門の購入者と緊密に協力してきた実績がある。投資家は、協議が具体的な合意、たとえば明確な研究開発センター、製造投資額、複数年にわたるワクチン調達契約に発展するかどうか、またINTerpath-001メラノーマプログラムやmRNA呼吸器ポートフォリオとの関連があるかどうかに注目する。

モデルナのヌーバー・アフェヤン会長は、アラブ首長国連邦のサーイド・ビン・ムバラク・アル・ハジェリ国務大臣と会談した。同大臣はエミレーツ医薬品機構の議長も務めている。会談では、先端医薬品産業への投資と協力について協議し、研究開発の連携、専門知識の交換、UAEの医薬品製造能力の強化が議題に上った。これは米国とUAEの戦略的パートナーシップを基盤とするものだ。モデルナ株は一時、過去最高となる195ドル71セントまで上昇し、終値は6.98パーセント高の194ドル82セントだった。投資家はまた、2026年10月23日から27日までマドリードで開催される欧州臨床腫瘍学会議2026で発表される予定の、インティスメラン・オートジーンとメルクのキイトルーダを併用するINTerpath-001試験の最新結果を待っている。この第3相試験は以前、無再発生存という主要評価項目と、遠隔転移のない生存という主要な副次目標を達成しており、個別化ネオアンチゲン療法とmRNAベースのがん治療の併用として初の第3相試験の良好な結果となった。第2四半期には49のヘッジファンドがモデルナのポジションを保有しており、第1四半期の52から減少したが、合計保有額は前四半期比10パーセント増の15億ドルとなり、14億ドルから増加した。

ファイザーとビオンテックは8月27日、米国FDAが両社の2026〜2027年シーズン向け新型コロナウイルスワクチン製剤「COMIRNATY XFG」について、生物学的製剤承認申請の補充申請を承認したと発表した。更新された製剤はXFG変異株を標的とし、65歳以上の成人、および基礎疾患を有する5〜64歳の人が対象となる。臨床データ、実臨床データ、製造データが流行中の株に対する強い免疫応答を示したことに基づく今回の承認は、2026年秋に向けたFDAの株選定指針に沿ったものだ。ファイザーにとってこの承認は、季節ごとに繰り返し得られる収入源を守るもので、利益率とキャッシュフローを支えつつ、新型コロナ以外のパイプラインへの投資や今後の特許満了への対応を可能にする。ビオンテックにとっては、自社のmRNAプラットフォームの実行力を裏付け、負債がほとんどなく多額の現金を保有するバランスシートを維持するものとなる。これにより、希薄化を伴う資金調達なしに後期段階のがん臨床試験を賄うことができる。一方、両社は長期的な市場縮小に直面している。新型コロナの追加接種需要はパンデミック期のピークを大きく下回る水準で正常化しており、多額の負債を抱えるファイザーの利益は予測しにくくなり、ワクチン収入が巨額の研究開発費に届かないビオンテックの大幅な営業損失が露呈している。

大塚製薬と米アイオニス・ファーマシューティカルズは２２日、両社が共同開発中の遺伝性筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬ウレフネルセンについて、後期臨床試験で主要目標を達成したと発表した。ウレフネルセンは、運動を制御する神経細胞に損傷を与える希少な遺伝性ＡＬＳの一種であるＦＵＳ変異型ＡＬＳ（ＦＵＳ－ＡＬＳ）患者において、プラセボ群と比較して機能を改善し、生存期間を延ばした。同薬は神経細胞の損傷関連マーカーを低減し、疾患の進行を遅らせたほか、大半の副作用は軽度または中等度で、良好な安全性が示されたという。現在、ＦＵＳ－ＡＬＳの遺伝的原因を標的とする承認済み治療法は存在せず、両社は迅速承認の道筋を模索する中、米食品医薬品局および世界の保健当局とこの結果について協議する計画だ。これとは別に、大塚製薬は試験に参加できないＦＵＳ－ＡＬＳ患者を対象とした世界的な早期アクセスプログラムを開始し、医師が承認前にウレフネルセンの利用を要請できるようになる。

アルクタルス・セラピューティクスは、ARCT-810の第2相中間結果について、この候補薬がオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の患者において最初の早朝空腹時アンモニアを正常範囲内に低下および／または維持させ、またグルタミンも低下させ、一部の患者では正常範囲に達したと発表した。これらの結果と6月の米国FDAとの会議に基づき、同社は年末近くに、ARCT-2601を現在のARCT-810第2相試験に統合する修正第2相プロトコルの下で、12歳以上の参加者を対象にARCT-2601の投与を開始することを目指している。ARCT-810とARCT-2601はいずれもOTC欠損症に対するmRNA治療薬だが、ARCT-810はLUNARプラットフォームを用いる一方、ARCT-2601は次世代のLUNAR 2.0プラットフォームを用いており、アルクタルスによれば30倍を超える高いタンパク質発現を実現し、より低用量またはより少ない頻度での投与が可能になるという。OTC欠損症は、体内で窒素の分解・除去が行われなくなり、血中の危険なアンモニア濃度を引き起こす希少な遺伝性疾患である。アルクタルスはまた、2024年から協業してきたAI創薬企業myNeoを買収することを発表しており、この取引は10月に完了する見込みである。

ロシュ・ホールディングのパートナーであるイオニスは、IgA腎症を対象とした第3相IMAgINATION試験においてセファクセルセンが主要評価項目を達成し、プラセボと比較してタンパク尿を統計的に有意に減少させたと報告した。この臨床的成功はロシュ・ホールディングの好調な流れにさらに弾みをつけるもので、株価は90日間で8.32％、年初来では11.58％上昇し、1年間の株主総利回りは44.02％に達している。ロシュ・ホールディングの株価は現在363.20スイスフランで、アナリストの平均目標株価を約3％下回る水準にとどまっているが、本源的価値の推計に対しては約59％のディスカウントで評価されている。一方、最も注目されるナラティブに基づく適正価値は353.34スイスフランで、株価は2.8％割高とされている。これに対しSWSのDCFモデルは逆の見方を示し、将来キャッシュフロー価値を893.70スイスフランと算出している。ただし、主要な第3相プログラムが期待を裏切る場合や、旧来の大型製品に対するバイオシミラーの圧力が予想より速く強まる場合には、状況は急速に変わり得る。

イオニス・ファーマシューティカルズは、提携先と進める2つの第III相プログラムで良好な後期試験結果を発表した。融合肉腫遺伝子の変異に起因する筋萎縮性側索硬化症を対象としたウレフネルセンのFUSION試験は、72週時点の機能障害と生存を評価する主要評価項目を達成し、イオニスは支持となる数値を開示せずに統計的に有意な結果と報告した。2024年に全世界での商業化権をライセンス取得した大塚製薬は、迅速な規制申請経路の可能性について、FDAやその他の各国保健当局とデータを協議する計画だ。別途、イオニスの提携先ロシュが実施した成人の原発性免疫グロブリンA腎症を対象とするセファクセルセンのIMAgINATION試験は、事前に指定された中間解析で主要評価項目を達成し、37週後のタンパク尿の統計的に有意かつ臨床的に意味のある減少を示した。試験は盲検下で継続され、2年間にわたる腎機能を評価し、105週時点の推定糸球体濾過量を長期指標とする。ロシュは2022年にイオニスからセファクセルセンをライセンス取得し、第III相試験および今後の世界的な開発、規制、商業化活動を担っており、イオニスは両薬剤のマイルストーン支払いと純売上高に応じた段階的ロイヤルティを受け取る資格がある。今回の2つの成功は、イオニスにとって相次ぐ心血管領域の挫折に続くもので、7月にアストラゼネカと進めたワイヌアの第III相CARDIO-TTRansform試験の失敗、ノバルティスと進めたペラカルセンの第III相Lp(a)HORIZON試験の未達があり、今月初めにはアレクサンダー病治療薬ザンヴァストロがFDAの承認を取得した。年初来でイオニスの株価は42%下落しており、業界全体の2%下落と対照的だ。

ロシュは、原発性IgA腎症の成人を対象とした治験薬セファクセルセンの進行中の第III相IMAgINATION試験について、事前に規定された中間解析で良好な結果が得られたと発表した。24時間尿中タンパク／クレアチニン比で測定した37週時点のタンパク尿減少がプラセボ対比で統計的に有意かつ臨床的に意義のあるものであり、本試験は主要評価項目を達成した。セファクセルセンは自己投与を目的とした月1回の皮下注射剤で、肝臓における補体因子Bの産生を阻害する。安全性および忍容性プロファイルはこれまでに報告されたデータと一致しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。IMAgINATION試験では459人が1対1でセファクセルセンまたはプラセボを105週間投与されるよう無作為化され、105週時点の推定糸球体濾過量で測定される2年間の腎機能変化を評価するため、盲検下で継続される。中間データは今後の医学会議で発表され、保健当局とも共有される予定である。ロシュは補体介在性疾患の治療を目的として、イオニスからセファクセルセンのライセンスを取得した。

アッヴィは第2四半期の売上高が169億9000万ドルとなり、前年同期比10.2%増、アナリストのコンセンサス予想を1.2%上回ったと報告した。ただし、この四半期はまちまちの内容で、1株当たり利益（EPS）は予想をわずかに上回るにとどまり、通期EPS見通しは予想をやや下回った。この結果を受け、本リポートが追跡する11の治療薬関連銘柄は第2四半期にコンセンサス売上高予想を全体で8%上回り、直近の決算発表以降の株価は平均24.8%上昇している。バイオジェンはグループで最も好調な四半期を迎え、売上高は27億4000万ドルで前年同期比3.4%増、予想を12.1%上回った。一方、ミリアド・ジェネティクスは最も弱い業績となり、売上高は1億9070万ドルで前年同期比10.5%減、予想を8.2%下回り、通期売上高見通しも未達で、EPSも大幅に下振れした。ギリアド・サイエンシズは売上高78億ドルで前年同期比10.2%増、予想を6.2%上回り、モデルナは売上高1億4500万ドルで前年同期比2.1%増、予想を35.8%上回り、グループ内で最大のアナリスト予想超過となった。アッヴィの株価は決算発表以降2.9%上昇し、現在は264.79ドルで取引されている。

モデルナは来月開催される欧州臨床腫瘍学会議（ESMO）で、メルクと共同開発した個別化mRNAがん治療薬intismeran autogeneの第III相INTerpath-001試験の詳細データを発表する。この知見は10月24日のプレジデンシャル・シンポジウムで発表される予定で、このセッションは最先端で診療を変える可能性のある臨床研究を特集するものであり、投資家に対し、モデルナが先月報告したトップライン結果を超える詳細データを提供すると期待されている。先月、モデルナとメルクはINTerpath-001の良好な結果を報告した。この試験は、腫瘍が外科的に切除された高リスクのステージIIB～IVメラノーマ患者を対象に、intismeranとメルクのキイトルーダとの併用を評価したもので、主要評価項目である無再発生存期間と重要な副次評価項目である遠隔転移無生存期間を達成したが、両社は数値データを報告せず、改善は統計的に有意かつ臨床的に意義があると述べるにとどまった。両社は、非小細胞肺がん、膀胱がん、腎細胞がんを含む複数のがん種にわたる9つの第II相および第III相試験でintismeranを進めており、この治療薬の商業化は早ければ来年を目標としている。モデルナの株価は昨日12%上昇し、52週高値となる176ドル86セントまで上昇、年初来ではほぼ500%急騰し、業界の6%の伸びを大幅に上回っている。

ADARx Pharmaceuticalsは月曜日、米国での新規株式公開（IPO）で最大17億4000万ドルの評価額を目指していると発表した。上場を計画するバイオテクノロジー企業の波に加わる形だ。希少疾患向けRNA医薬品を開発するサンディエゴ拠点の同社は、2190万株を1株15～17ドルで募集し、最大3億7190万ドルを調達することを目指している。AbbVieは同時実施される私募を通じて最大1億ドルを投資することに合意しており、IPO後におよそ4.9%の株式を取得する見込み。これは2025年5月に研究提携のためにADARxへ支払った3億3500万ドルに追加されるものとなる。ADARxの最も進んだ候補薬であるonvuzosiranは、突然の腫れ発作を引き起こす希少な遺伝性疾患である遺伝性血管性浮腫を対象に後期試験段階にあり、同社の3つのプログラムが臨床試験中、2つが前臨床開発の後期段階にある。引受幹事にはJPMorgan、Morgan Stanley、TD Cowenが名を連ね、株式はNasdaqにADRXのシンボルで上場される予定だ。

モデルナの株価は9%急騰し167ドル90セントとなった。同社は、intismeran autogeneの第3相補助療法メラノーマ試験が、10月24日にマドリードで開催される欧州臨床腫瘍学会議会の会長特別シンポジウムに選出されたと発表した。第3相INTerpath-001試験は、外科的に切除されたメラノーマ患者を対象に、intismeran autogeneとペムブロリズマブの併用をペムブロリズマブ単剤と比較するもので、モデルナは同日に投資家向けライブウェブキャストを開催する。月曜日に新たな有効性データは公表されなかった。メラノーマの結果は8月に初めて報告されており、今回の発表は会場と確定日を加えただけである。会長特別シンポジウムは学会で最も注目度の高い枠であり、通常、臨床現場を変えると主催者が期待するデータセットに充てられる。intismeran autogeneの製薬パートナーでペムブロリズマブの供給元であるメルクは1%上昇の148ドル95セントにとどまり、独自の後期個別化メッセンジャーRNAがん免疫療法プログラムを進めるビオンテックは2%上昇の97ドル71セントとなった。これは市場が今回の動きをメッセンジャーRNA腫瘍学全体の検証ではなく、モデルナ固有の再評価と見ていることを示唆している。iシェアーズ・バイオテクノロジーETFは1%上昇の207ドル28セント、SPDR S&P 500 ETFトラストは1.16%上昇の770ドル54セントとなり、モデルナの上昇率はいずれのファンドの動きの数倍に達した。

北京は、中国を医薬品イノベーションの世界的リーダーにすることを目指す5カ年計画を発表し、2030年までに世界のファースト・イン・クラス薬の25％を開発する目標を掲げた。複数の政府省庁による共同通知として発布されたこの計画は、研究開発の拡大、創薬におけるAIと量子コンピューティングの活用、パイプラインにとどまらない医薬品エコシステムの構築など、イノベーション能力と研究・技術にまたがる25の優先課題を提示している。政府は、2030年までに業界の年間売上高を3兆5000億元（5200億ドル）に到達させ、年間売上高が15億ドルを超える企業を50社育成し、少なくとも5つの中国製医薬品が世界年間売上高10億ドル超を達成することを目指している。通知は、抗体薬物複合体、細胞・遺伝子治療、CAR-Tといった次世代治療法を特に取り上げ、ワクチンやmRNAなどの新しいプラットフォームにも言及し、伝統的中薬の産業化に関する項目も盛り込んだ。シティのアナリストは、この計画が規模主導の成長からイノベーション主導の質重視の開発への転換を示すもので、革新的医薬品、医療機器、AI創薬、CDMO/CROを網羅するバリューチェーン全体にわたる幅広い政策推進を伴うと述べた。この生物医学計画は、集積回路、航空宇宙、低空経済、新型エネルギー貯蔵、インテリジェントロボティクスなど、他の戦略分野の計画と同時に発表された。

9月18日、工業情報化部、国家発展改革委員会など10部門が「医薬工業発展『十五五』計画」を共同で発表し、8分野で25の重点任務を配置した。計画では、2030年までに中国の一定規模以上の医薬工業企業の営業収入を3兆5000億元超とし、革新的医薬品産業の規模成長率を年平均20％以上、ファーストインクラス医薬品の世界シェアを25％以上、革新的医療機器の上市数を200品目以上、売上高1000億元級の医薬産業園区を20カ所とする目標を掲げた。この発表を受けて、9月21日には革新的医薬品やCRO関連の概念株が上昇し、南華生物は3日連続ストップ高、哈薬股份と新華製薬もストップ高となった。同日、プリント基板関連の概念株も上昇した。複数の機関のリポートによると、上流原材料価格の上昇が続いており、プリント基板メーカーは相次いで再見積もりを開始しており、2026年第3四半期がセクターの利益改善の起点になるとみられている。積層セラミックコンデンサ関連の概念株も活発で、人工知能の需要が高容量品の品不足と急騰を招き、一部のスポット価格は数倍に跳ね上がった。人型ロボット関連の概念株も反発した。ドローン映像によると、テスラのオプティマスが米テキサス州に建設中の専用生産ラインは主要構造が完成に近づいている可能性があり、同ラインは2027年の稼働を予定し、年間生産能力目標は1000万台とされている。

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、2026年9月23日水曜日午後4時30分（米国東部時間）に、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するARCT-810の第2相臨床プログラムと同社のmRNA肝治療プラットフォームを扱うバーチャルプレゼンテーションを開催すると発表した。同社は電話会議に先立ち、プレゼンテーションの内容を要約したプレスリリースを配信する予定である。NIHのUCDコンソーシアムの創設メンバー兼執行委員会委員で、希少疾患およびOTC欠損症の著名な専門家であるマーシャル・サマー医学博士がプレゼンテーションに参加する。ARCT-810は、OTC欠損症患者の肝臓で正常な機能を持つOTC酵素を発現させるよう設計された静脈内投与の治験用mRNA治療薬であり、欧州医薬品庁から希少医薬品指定と承認された小児治験計画を、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得している。欧州と米国では、約1万人がOTC欠損症を患っている。

工業情報化部、国家発展改革委員会など10部門は9月18日、「医薬工業発展第15次五カ年計画」を共同で発表し、2030年までにバイオ医薬の研究開発・応用で世界の最前線に安定的に位置し、バイオ医薬産業が国家の新たな基幹産業となることを加速するとした。計画は産業規模と効率、イノベーション発展、企業育成、クラスター発展をめぐり10項目の予測指標を提示しており、指定規模以上の医薬工業企業の営業収入が3兆5000億元を超えること、革新的医薬品産業の規模が年平均20％以上の成長を遂げること、世界年間売上高が10億ドルを超える品目数が5品目以上となること、ファーストインクラスの革新的医薬品が世界に占める割合が25％以上となること、革新的医療機器の上市数が200品目以上となること、年間営業収入が100億元を超える医薬工業企業が50社に達すること、1000億元級の医薬産業パークが20カ所に達することなどが含まれる。このニュースを受け、当日寄り付きの主要3指数はいずれも1％超上昇し、華天科技はストップ高となり、売買代金は60億6500万元、ストップ高の買い板には約147万手の注文が並び、約33億元の主力資金が買いを集めてA株市場の首位に立った。平安医薬精選ファンドのマネジャー、周思聡氏は革新的医薬品が重要な成長の主軸となる可能性があるとみており、中信証券は中国の革新的医薬品が世界的な価値実現の段階に入ったと指摘した。証券時報・データ宝の集計によると、9月に入り成都先導、凱莱英、博騰股份、華納薬廠の上昇率が上位に並び、いずれも10％超上昇、うち成都先導は累計で16.87％上昇した。

バイオンテックは、治験段階にある肺がん治療薬ゴチストバートが標準化学療法と比べて中央値全生存期間をほぼ倍増させたとする第3相試験の詳細データを公表した。株価は96.69ドル前後で推移し、30日株価リターンは3.87%、90日株価リターンは4.85%だった一方、1年トータル株主リターンは2.59%下落し、5年トータル株主リターンは71.40%下落した。バイオンテックの現在の株価はアナリスト目標株価を約22%下回っており、最も注目される適正価値の見方は120.62ドルで、直近終値の96.69ドルと比較されている。同社のパイプラインには、BNT327および肺がん・乳がんを対象としたmRNAがん免疫療法の複数の後期第2相・第3相試験が含まれ、計画中のキュアバック買収に支えられている。強気シナリオのリスクには、後期腫瘍学試験の失敗や、新型コロナウイルスワクチン需要の長期低迷と関連訴訟が挙げられる。

GSKは、ドイツのドレスデンにあるワクチン製造施設を2027年夏までに閉鎖する計画で、641人の雇用が失われる可能性がある。同社はドレスデンとカナダのスチフォイにあるインフルエンザワクチン拠点を検討した結果、生産をカナダに集約することを選んだ。従来型の鶏卵培養インフルエンザワクチンの需要減少により、GSKの製造能力が必要以上に大きくなっているため、カナダの拠点は予想される需要により持続可能かつ競争力のある形で対応できると同社は説明している。この閉鎖は、GSKがmRNAベースの季節性インフルエンザワクチンを第3相試験へ進める中で行われる。第2相試験の結果、若年成人では標準用量ワクチンより、高齢者では高用量ワクチンより強い免疫反応が示された。GSKのワクチン事業は依然として重要な利益貢献部門であり、2026年第2四半期のワクチン売上高は8%増の23億ポンド、髄膜炎ワクチンは21%増、アレクスビーの売上高は100%超増加し、シングリックスは9億ポンドを稼ぎ出した。同社は実行リスクに直面している。mRNAインフルエンザ候補はまだ第3相試験に到達したばかりであり、ドイツの労働組合と事業所委員会の反対により、閉鎖プロセスがより複雑または高コストになる可能性がある。

国邦医薬の公告によると、同社の完全子会社である浙江国邦薬業の「ペグ化ジミリストイルグリセロール（注射用）」医薬品添加剤が、国家薬品監督管理局医薬品審査センターと製剤の共同審査承認を通過し、登録ステータスがAに変更された。本製品はmRNAワクチンおよび医薬品製剤の重要な機能性添加剤である。今回の承認により、本製品は下流顧客の商業生産供給条件を満たすこととなり、同社は医薬品添加剤事業の市場開拓に積極的な影響をもたらすと見込んでいる。