Plasma-Derived & Blood Products

ノボ ノルディスクは、希少疾患ポートフォリオに関して欧州で2件の規制上の進展を発表した。欧州医薬品庁の医薬品委員会は、成人および小児のインヒビターの有無を問わないA型血友病に対するデネシマブの承認を勧告し、Frehemgoとして販売される予定である。また、特発性低身長症または原因不明の低身長の小児に対する週1回投与のSogroya、すなわちソマパシタンについても肯定的な見解を示した。いずれの決定も欧州委員会の最終的な措置を必要としている。ノボは、2026年第4四半期に欧州の最初の国々でFrehemgoを発売し、2027年初頭にはEU全体でより広く利用可能になることを期待している。デネシマブは同じA型血友病の適応でFDAの審査も受けている。Sogroyaに関する見解は、在胎週数に対して小さい状態で生まれた低身長の小児およびヌーナン症候群の小児に対する2026年5月のCHMP勧告に続くもので、保留中の欧州委員会の決定は3つの適応すべてを対象とする。承認されれば、SogroyaはEUで特発性低身長症に対して認可される初めてかつ唯一の成長ホルモン治療薬となる。ノボは2026年上半期に希少疾患部門で調整後売上高91億デンマーククローネを計上した。この部門には、A型またはB型血友病の12歳以上の患者における定期予防投与のために米国、欧州、日本、オーストラリアで承認されているAlhemoや、鎌状赤血球症で第III相開発を完了し、サラセミアで第II相開発を完了したエタボピバットも含まれる。希少疾患への注力は、ノボの中核であるGLP-1フランチャイズが競争激化に直面する中で行われている。イーライリリーのMounjaroは2026年上半期に186億ドルの売上高を計上し、前年比106%増加、Zepboundの売上高は60%増の91億ドルとなった。一方、ノボの上半期のOzempic売上高は固定為替レートで2%減少し、Wegovy製品の売上高は7%増加した。

上海莱士がSR604注射液の第Ⅱ相臨床試験を開始した。同社は最近、国家薬品監督管理局の医薬品臨床試験登録・情報公開プラットフォームに、先天性凝固第Ⅶ因子欠乏症を対象とした同薬の第Ⅱ相臨床試験登録情報を公開した。SR604注射液は、ヒト活性化プロテインCの抗凝固機能を特異的に阻害するモノクローナル抗体製剤であり、今回の試験では異なる用量群での複数回投与を行い、有効性と安全性をさらに検討する予定である。2026年第1四半期、上海莱士の売上高は15.09億元、親会社株主に帰属する純利益は3.16億元であった。

ブルームバーグの7月17日までのデータによると、バイオテクノロジーと医薬品のIPOは今年の米国市場で加重平均リターン55%を生み出し、市場全体の加重平均損失4.4%を大幅に上回った。この好調なパフォーマンスにより、より多くの医薬品開発企業が上場を目指しており、今月はスクライブ・セラピューティクスを筆頭に少なくとも6社が申請し、2026年のバイオテクノロジーIPO完了数はすでに昨年の総数を上回り、調達額は50億ドルを超え、前年の約3倍に達している。パラビリス・メディシンズは史上最大のバイオテクノロジーIPOで7億7060万ドルを調達し、ベラダーミクスは2月のデビュー以来500%以上上昇し、全セクターで最もパフォーマンスの良い米国IPOとなった。このセクターの回復は、ナスダック・バイオテクノロジー指数の13%上昇、安定した規制環境、そしてアッヴィ、GSK、バーテックス・ファーマシューティカルズが関与する先月発表された100億ドル以上の3件の買収案件を含む活発な買収活動に支えられている。投資銀行家は、大手ファンドグループがヘルスケアに資金を再配分していると指摘するが、金利上昇が逆風となる可能性もある。