Cardiovascular & Heart-Failure Therapeutics

米国食品医薬品局は、ブリストル・マイヤーズ スクイブのCAMZYOS（マバカムテン）について、症状を有する閉塞性肥大型心筋症の成人および体重30キログラム（66ポンド）以上の小児患者を対象とする適応拡大を承認した。これにより、小児集団における閉塞性肥大型心筋症に対してFDAが承認した唯一の治療薬となり、心筋ミオシン阻害薬の中で最も広い適応を持つことになる。この承認は、第3相SCOUT-HCM試験の良好な結果に基づいている。同試験では、12歳以上18歳未満の症状を有するNYHAクラスII～IIIの閉塞性肥大型心筋症患者を対象に、CAMZYOS（23例）とプラセボ（21例）が比較評価された。CAMZYOSは試験の主要評価項目を達成し、第28週時点でバルサルバ負荷時の左室流出路圧較差がプラセボと比較して統計的に有意に減少し、プラセボとの最小二乗平均差はマイナス48.0mmHg（95%信頼区間、マイナス67.7～マイナス28.3、P<0.0001）であった。SCOUT-HCMでは、左室駆出率が50%未満となった患者はおらず、治療中止に至った有害事象もなく、成人で認められた安全性プロファイルを超える新たな有害反応は確認されなかった。CAMZYOSは2022年に、症状を有するNYHAクラスII～IIIの閉塞性肥大型心筋症の成人に対してFDAの初回承認を取得しており、米国だけで5,000人以上の医療提供者により25,000人以上の患者に処方されている。小児データは現在、複数の世界的な規制当局と小児適応の可能性について協議されている。

キャンター・フィッツジェラルドは、レキシコン・ファーマシューティカルズのカバレッジをオーバーウェイトで開始した。SGLT1/2阻害薬インぺファ（一般名ソタグリフロジン）の肥大型心筋症治療薬としての第3相データに期待を示しており、結果は2027年第1四半期に予想されている。同社は目標株価を8ドルに設定し、9月27日の終値に基づくと約344%の上昇余地があると述べた。アナリストのスティーブ・シードハウス氏は、インぺファは最近のHCMにおける革新の大半が生まれた心筋ミオシン阻害薬とは完全に直交する作用機序であるため、これらの薬剤と競合するのではなく補完するものだと記した。心筋ミオシン阻害薬の例としては、ブリストル・マイヤーズ スクイブのカムジオス（一般名マバカムテン）やサイトキネティックスのマイコルト（一般名アフィカムテン）がある。シードハウス氏はさらに、第3相試験SONATA-HCMでは心筋ミオシン阻害薬の併用が認められているため、SONATA-HCMが成功すればソタグリフロジンは実証済みの大ヒット市場において事実上競争上の制約を受けないと付け加えた。同氏は、SGLTおよびSGLT2がHCMに関与する可能性のある複数の機序を指摘した。心外膜脂肪組織やミトコンドリアの酸化ストレスを減少させ、グルコース値とATP恒常性を回復させることなどが含まれる。インぺファはすでに、心不全の成人、または2型糖尿病、慢性腎臓病その他の心血管リスク因子を有する成人における心血管死、心不全による入院、緊急の心不全のリスクを低減するために承認されている。

B. Rileyのアナリスト、マヤンク・マムタニ氏は、連邦準備制度理事会が25ベーシスポイントの利上げを実施し政策金利を4.00%としたことを受け、2026年第3四半期決算シーズンを前にバイオ上位6銘柄を選定した。今回の利上げは2023年7月以来の利上げとなる。12対0の全会一致の決定は、年末までにさらに1回から2回の利上げの余地を残しており、10年債利回りが2007年以来の高水準にある中、中小型バイオ株はマクロ主導の下落に直面しているが、歴史的にこうした局面は買い場を提供してきた。XBI指数は年初来で27%上昇しているが四半期ベースでは2%下落しており、S&P500種指数の13%上昇と4%上昇と対照的だ。一方、独占権喪失に伴う製薬業界のM&Aは2019年以来最強の年となるペースにあり、FDAの恒久的な指導体制が整い、医薬品価格リスクは26社を対象とする最恵国待遇協定を通じてほぼ解消されている。第3四半期後半と第4四半期には、カバレッジリスト全体で40件を超える企業固有のカタリストが控えている。選定銘柄は以下の通り。アクソム・セラピューティクスは買い評価で目標株価300ドル、年初来6%上昇。アナリストはAUVELITYの売上高を約2億500万ドルから2億1000万ドルと予想し、市場予想の2億1580万ドル、総売上高約2億5900万ドルと対比している。サイトキネティクスは買い評価で目標株価146ドル、年初来4%上昇。MYQORZOの卸売は第3四半期通期で約1800万ドルに達する見通しで、第2四半期通期の890万ドルと比較される。イートン・ファーマシューティカルズは買い評価で目標株価70ドル、年初来229%上昇。2026年第3四半期および2026会計年度の市場予想売上高は4200万ドルと1億4970万ドルで、経営陣の2026会計年度ガイダンスである1億4500万ドル超と対比される。ハローは買い評価で目標株価60ドル、年初来31%下落。2026会計年度ガイダンスは3億5000万ドルから3億6500万ドル。TGセラピューティクスは買い評価で目標株価86ドル、年初来95%上昇。2026年末時点で約10億ドルの米国Briumvi出口ランレートを起点に複合成長する態勢にある。ザイムワークスは買い評価で目標株価44ドル、年初来4%上昇。パートナーであるジャズ・ファーマシューティカルズが11月初旬に発表する2026年第3四半期決算は、8月25日の承認と2億5000万ドルのマイルストーンを受けた一次治療HER2陽性胃食道腺癌の上市に関する最初の商業指標となる。

アポロ・グローバル・マネジメントが、ジョンソン・エンド・ジョンソンの整形外科事業であるデピュー・シンセスを買収する交渉を行っており、成立すれば同事業の評価額は約200億ドルに達する可能性があると、ブルームバーグが報じた。J&Jは以前、この事業を18～24カ月以内に分離する計画を発表しており、同事業の2025年売上高は93億ドルだった。数週間以内に合意に達する可能性があるが、J&Jは税効率の良い公開市場でのスピンオフも検討している。アポロにとってこの取引は、2025年売上高の約2.2倍の評価で、規模を備えた医療技術事業に資本を投じることを意味する。一方J&Jにとっては、現金による売却が、オンコロジー、免疫学、循環器といった高成長分野への転換を加速させることになる。リスクとしては、アポロ側には医療機器に関する訴訟責任と統合の複雑さ、J&J側には長期的なキャッシュフローの喪失が挙げられる。

メルクは、最近肺動脈性肺高血圧症と診断された成人を対象としたHYPERION試験のデータを追加するFDAの添付文書改訂を獲得し、木曜日午前11時19分（米国東部時間）時点で株価は約1.0%上昇して149.56ドルとなった。320人を対象としたこの試験では、ウィンレベアと背景療法の併用により、臨床的悪化のリスクがプラセボと比較して76%減少し、最初のイベントは治療群の10.6%に発生したのに対し、プラセボ群では36.9%であった。より広範な適応により、この治療法の早期使用が支持される可能性があるが、商業的な利益は依然として診断、保険適用、および患者が治療を継続する期間にかかっている。メルクの株価は149.56ドルで取引されており、GuruFocusのGFバリュー推定値120.80ドルを23.8%上回っている。

オゼンピックとウェゴビーの製造元であるノボノルディスクは、主力のGLP-1薬以外への事業多角化を目指す中で、薄毛市場を模索している。最高科学責任者のマーティン・ランゲ氏は、ノボは自社の科学的専門知識を活用して薄毛分野に参入できる可能性があると述べたが、同社がまずこの市場に参入するかどうかは決定していない。この発言は、ノボが減量事業以外の新たな成長分野を見出す計画を明らかにした中でなされたもので、2030年までに複数の大型薬候補となり得る5つ以上の薬を目標とし、2035年までにリスク調整後のパイプライン売上高が230億ドルを超えると見込んでいる。同社はまた、ボルトオン型の買収を進め、心臓、肝臓、血液疾患の治療薬開発を加速させる計画だ。イーライリリーが注射型GLP-1市場でシェアを拡大し、ノボはオゼンピックとウェゴビーの有効成分であるセマグルチドの長期的な特許切れに直面しているためだ。報告書によると、男性型脱毛症は米国で推定5000万人の男性と3000万人の女性に影響を与えており、1990年代以来、この症状に対する新たにFDA承認された治療法は登場していない。

メルクは、米国食品医薬品局が、第3相HYPERION試験に基づき、注射用45mgおよび60mgのWINREVAIR（一般名ソタテルセプト-csrk）の米国製品添付文書の改訂を承認したと発表した。HYPERION試験では、疾患進行リスクが中等度から高度の新規診断肺動脈性肺高血圧症の成人320例が登録され、背景治療にWINREVAIRを追加することで、プラセボと比較して臨床的悪化事象のリスクが76%減少し、ハザード比は0.24、95%信頼区間は0.14から0.41、p値は0.0001未満であった。最初の臨床的悪化事象は、WINREVAIRを投与された患者の10.6%、すなわち160例中17例に発生したのに対し、プラセボ群では36.9%、すなわち160例中59例に発生し、PAH診断からの平均期間は7.2カ月であった。添付文書の改訂では、最初の5回の投与前に各回ヘモグロビンと血小板をモニタリングすることを含む安全性情報も追加され、HYPERION試験で最も一般的な有害反応は鼻出血が31.9%対6.9%、毛細血管拡張が26.3%対11.3%、ヘモグロビン増加が11.3%対1.3%であったことが記載されている。また別途、メルクは、欧州呼吸器学会が今月、PAH治療に関する臨床ガイドラインを公表し、これがWINREVAIRを含む初の正式な臨床ガイドラインであり、強い推奨とエビデンスの確実性を高と評価していると述べた。

アムジェンの更新されたアナリストモデルは、適正価値の目標株価を従来の371.93ドルから388.03ドルに引き上げた。売上成長率の前提は2.93%から3.50%に、純利益率の前提は24.84%から25.15%に、将来の株価収益率は24.6倍から25.1倍に、割引率は7.70%から7.96%にそれぞれ変更された。今回の修正はアナリストの見方が分かれていることを反映している。UBS、アーガス、TDコーウェン、スコシアバンク、オッペンハイマーは、強固な製品ポートフォリオ、第2四半期の好決算、通期見通しの引き上げを根拠に、アムジェンの目標株価を420ドルから460ドルの範囲に引き上げた。ウェルズ・ファーゴとパイパー・サンドラーは目標株価を435ドルに引き上げ、外部調査と処方データがレパサやリプフェンドラといったコレステロールおよび心血管系製品の長期的な売上潜在力の高さを裏付けていると述べた。弱気派では、HSBCがアムジェンを「ホールド」に格下げし、目標株価を445ドルから425ドルに引き下げた。株価が現在、同社の適正価値評価により近づいており、短期的な上昇余地は限られるとしている。一方、BMOキャピタルは目標株価を450ドルに引き上げたものの「マーケットパフォーム」の中立姿勢に転じ、独占権喪失の逆風が続いていることや、マリタイドの競争環境と売上潜在力についてより明確な情報が必要だと指摘した。

エドワーズライフサイエンスは、経カテーテル僧帽弁・三尖弁事業の売上高を2030年までに20億ドル超とする構造的心疾患の成長計画を明らかにした。中核となるのはPASCAL、EVOQUE、Sapien M3の各技術である。この計画は、米国の最大200施設でTAVR手技が可能になるメディケアの適用拡大と並行して進み、同社の経カテーテル事業のエコシステムを強化する。エドワーズのより広い見通しでは、2029年までに売上高85億ドル、利益22億ドルを目指しており、年間9.3%の売上成長と、現在の9億7990万ドルから約12億ドルの利益増加が必要となる。Simply Wall Stコミュニティによる3つの適正価値推定は1株当たり91.47ドルから100.96ドルの範囲に集まり、適正価値100.96ドルは現在の株価に対して14%の上昇余地を示唆している。同社は依然として利益率、関税、国際市場における競争圧力などのリスクに直面している。

メドトロニックは、複雑な心血管処置に用いる心臓デバイスの需要が好調だとして、2027年度の利益予想の下限を引き上げ、売上高成長見通しも上方修正した。アイルランドに本拠を置く同社は、調整後1株当たり利益予想の下限を5.90ドルから5.94ドルへ引き上げ、上限は6.00ドルに据え置いた。アナリスト平均は5.95ドルだった。また、通年のオーガニック売上高成長率は従来の6.75%から7.25%を見込みから、7.25%から7.75%へ引き上げた。2027年度第1四半期の売上高は97億5600万ドルに達し、報告ベースでもオーガニックベースでも13.7%増加して、アナリスト予想の95億5000万ドルを上回った。調整後1株当たり利益は1.45ドルで、予想の1.39ドルを上回った。成長は各部門に広がり、心血管が19.5%増、糖尿病が16.9%増、神経科学が10.3%増、メディカルサージカルが10.0%増となった。ただし、メドトロニックによると、この四半期の成長のうち約5億7000万ドルは報告期間に余分な一週があったことによるものだという。見通しには依然として糖尿病事業が含まれている。同社は年度末までに同事業を完全に分離する可能性があるとしているが、ティエリー・ピエトン最高財務責任者は、その時期を急ぐ圧力はないと述べた。

バイエルは、腎臓病治療薬ケレンディア（一般名フィネレノン）について、1型糖尿病に伴う慢性腎臓病を有する成人を対象とする適応拡大がFDAに承認されたと発表した。選択的non-steroidal mineralocorticoid receptor拮抗薬である本剤は、2021年に2型糖尿病に伴う慢性腎臓病を対象に米国で初めて承認され、2025年には左室駆出率40％以上の症候性慢性心不全を有する成人へ適応が拡大された。今回の承認は米国で3件目となり、優先審査指定を受けたもので、主要な第3相FINE-ONE試験の良好な結果に裏付けられている。同試験では、標準治療にケレンディアを追加した群が、プラセボ群と比較して6カ月間で尿中アルブミン・クレアチニン比をベースラインから統計的に有意な25％減少させた。同社によると、拡大された適応は重要な未充足ニーズに対応するもので、米国では1型糖尿病患者の約30％が慢性腎臓病を発症するという。ケレンディアは一部の国でフィリアルタの名称で販売されており、中国、欧州、日本で2型糖尿病に伴う慢性腎臓病に対して承認されている。またフィネレノンは、欧州、日本、中国など複数の市場で左室駆出率40％以上の心不全に対しても承認されている。年初来でバイエルの株価は29.8％上昇し、業界平均の10.9％の伸びを上回った。第2四半期のケレンディアの売上高は82.9％急増した。

アストラゼネカの株価は、JPモルガンがオーバーウェイト評価を再確認したことを受けて日中2.16%上昇した。同銀行は、2027年に予定される6件の第III相試験結果を挙げ、これらが合計で100億ドル超のリスク調整後ピーク売上高をもたらし、2030年以降も成長を続ける同社の能力への信頼を高めるはずだと指摘した。2027年第1四半期に結果が出る経口PCSK9阻害薬ラロプロブスタットについて、同銀行はリスク調整後ピーク売上高を32億ドルと予測し、市場コンセンサスの24億ドルを上回るとした。初期試験でLDLコレステロールの低下幅はメルクのリプフェンドラより小さかったものの、絶食の必要がない点をJPモルガンはより重要な違いとみている。同銀行の試算では、腎臓病に対するジボテンタンとファーシガの併用は、同様の初期結果から成功率80%とされ、心不全に対するバルシネレノンとファーシガの併用は、部分的なミネラルコルチコイド受容体拮抗作用が競合薬が示した利益を薄める可能性があるため50%とされた。腫瘍領域では、トリプルネガティブ乳がんのダトロウェイと子宮体がんのプキシサムがいずれも80%とされ、前立腺がんのサルパリブは、HRR変異を持つ試験患者の30%において、30億ドルのピーク売上高のリスクを低減するのに十分な強さがあると判断された。

イーライリリーは第2四半期の売上高が前年同期比47.7%増の229億7000万ドルだったと発表し、メルクは5%増の166億ドルだった。リリーの成長はマンジャロの99億4000万ドル（91%増）とゼップバウンドの49億3000万ドル（46%増）が牽引し、通期見通しを850億ドルから870億ドルに引き上げ、売上総利益率は85.8%だった。メルクのキイトルーダファミリーは84億ドルで伸び率はわずか4%にとどまり、経営陣は米国でのキイトルーダの成長が普及ピークに達し鈍化すると述べた。また、ターンズ買収に伴う57億ドルの費用計上により、報告ベースでは損失となった。リリーのパイプラインは前進し、レタトルチドは第3相試験で減量効果が肥満手術に迫る水準を示し、オルフォルグリプロンはフォンデオのブランド名で初の1日1回経口GLP-1となり、処方医数は1四半期で約8000人から3万6000人に急増した。さらに8月28日にはマンジャロが2型糖尿病における心血管リスク低減でFDAの承認を取得した。メルクは初の経口PCSK9阻害薬リプベンドラや、75%増の5億8800万ドルとなったウィンレベアなど新規上市に頼っているが、中国のガーダシルは低迷が続き、腫瘍領域の第3相試験3件が失敗した。リリーの予想PERは24倍に対し、メルクは15倍で利回りは2.29%となっている。

恒瑞医薬は公告で、子会社の広東恒瑞が国家薬品監督管理局から交付された注射用レカネズマブの「医薬品臨床試験承認通知書」を受領し、本剤について第III相臨床試験の実施が承認されたと発表した。申請適応症は、頭蓋内動脈硬化性狭窄を有する成人患者を対象に、脳卒中再発リスクを低減することを目的とする。注射用レカネズマブは、同社が独自に開発した抗PCSK9モノクローナル抗体であり、PCSK9とLDL受容体との結合を阻害し、血中低密度リポタンパク質を除去するLDL受容体の数を増やすことで、LDLコレステロール値を低下させる。公告によると、同製品は2025年に国内で高コレステロール血症および混合型脂質異常症の成人患者を対象に承認・発売されている。本プロジェクトの累計研究開発費は約4億2200万元に上る。

ロイバント・サイエンシズの株価は9月8日、18%急騰した。同バイオ企業が、肺高血圧症の実験的治療薬モスリシグアットについて、第2相試験の良好なトップライン結果を報告したためだ。PHocus試験では、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症の患者において、同薬は肺血管抵抗をプラセボ調整後で56.3%減少させた。これはリアリンク・パートナーズのアナリスト、デビッド・ライジンガー氏が重要なベンチマークとして指摘していた20%の閾値を大きく上回る。また、16週時点で6分間歩行距離がプラセボ調整後で35.2メートル改善した。ライジンガー氏は、モスリシグアットが複数の適応症で年間100億ドルを超える売上高を生み出す可能性があると述べた。これは、少数の製品への依存を減らそうとするロイバントの長期的な成長戦略にとって重要な意味を持つ。ロイバントはすでにリスラヤについて米国での承認を取得している。同社は依然として第3相PHrontier試験を完了し、効果が再現できることを示す必要があり、結果発表後の急騰の後だけに、後期段階で期待外れの結果となれば、評価額が大きくリセットされる可能性がある。ロイバントに対するヘッジファンドの保有数は、第1四半期の60から第2四半期には64に増加したが、ポジションはまちまちで、QVTファイナンシャルはエクスポージャーを6%削減して約8億3960万ドルとし、ファラロン・キャピタルは持ち分を48%増やして約5億640万ドルとした。

メルクは第2四半期の世界売上高が166億ドルだったと発表した。静注用キートルーダと皮下注製剤キートルーダQLEXがけん引する腫瘍事業は、四半期収益で84億ドルを計上した。肺動脈性肺高血圧症治療薬ウィンレベアは75％急増し、5億8800万ドルに達した。経営陣は2026年通年の売上高見通しを663億ドルから673億ドルの範囲に引き上げた。同社は2028年末にかけてキートルーダの独占権喪失に直面するため、新たなパイプライン資産への資金提供と買収を進めており、モデルナとの個別化mRNAがんワクチンの提携も含まれる。インサイダー・モンキーのデータベースによると、第2四半期に101のヘッジファンドが同社株を保有し、前四半期の98から増加した。一方、空売り残高は浮動株のわずか0.99％にとどまっている。フィッシャー・アセット・マネジメントは3850万株で首位を維持し、保有株を46％増やした。